Чтобы видеть!

Серьезных нежелательных явлений или значительной атрофии сетчатки не наблюдалось.

Генная терапия HG004 (AAV9-hRPE65; HuidaGene) хорошо переносилась и улучшала некоторые зрительные функции и функции сетчатки у пациентов с врожденным амаврозом Лебера 2 типа (LCA2), связанным с мутациями в гене белка 65kDa, специфичного для пигментного эпителия сетчатки (RPE65). (1)

Обновленные данные исследования LIGHT фазы 1 (NCT06088992) препарата HG004 были представлены на 27-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), проходившем с 7 по 10 мая 2024 года в Балтиморе, штат Мэриленд, Пинг Фей, больница Синьхуа. филиал Шанхайского университета Цзяо Тонг, Шанхай, Китай.(1)

“Мы наблюдали существенное восстановление зрения у пациентов, живущих с врожденным амаврозом Лебера, у которых в настоящее время нет вариантов лечения в Китае, - заявил старший автор, профессор Пейцюань Чжао (Prof. Peiquan Zhao), директор отделения офтальмологии больницы Синьхуа (Xinhua Hospital) медицинского факультета Шанхайского университета Цзяо Тун (Shanghai Jiao Tong University School of Medicine) (2). - После всего лишь однократного введения у всех пациентов, получивших препарат HG004, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки и не наблюдалось серьезных нежелательных явлений, включая отслоение сетчатки. Эти данные исследования LIGHT впервые обсуждались на международной конференции. Как главный исследователь, я намерен работать с заинтересованными сторонами во всем мире, чтобы предоставить это безопасное и эффективное лечение пациентам с LCA2 и дать надежду пациентам с офтальмологическими заболеваниями во всем мире”.

По состоянию на дату окончания в декабре 2023 года, в исследовании LIGHT были введены дозы 9 участникам (4 взрослым, 5 детям), которые были распределены по 3 участника в каждую из 3 групп, оценивающих низкие, средние и высокие дозы препарата HG004. Серьезных нежелательных явлений, признаков воспаления, острой почечной токсичности или клинически определяемых иммунных реакций не наблюдалось. Также не было отмечено серьезных осложнений после хирургического вмешательства на глазах, и большинство нежелательных явлений были легкими, проходящими и спонтанно разрешались.(1)

У участников не было значительной или прогрессирующей атрофии сетчатки. Предварительные результаты эффективности, которая оценивалась путем измерения максимальной корригированной остроты зрения (BCVA), порога стимуляции во всем поле зрения (FST) и кинетического поля зрения (KVF), были многообещающими: эти показатели улучшились в среднем на +11 букв, -2,268 log10cd*s/m2 и +554,25 deg2 (1114e) соответственно через 6 месяцев после лечения. Среднее улучшение максимальной корригированной остроты зрения составило +14,3 буквы через 2 месяца и +7,5 буквы через 3 месяца после инъекции; среднее улучшение по FST составило –2,774 log10cd*s/m2 через 2 месяца и –1,413 log10cd*s/m2 через 3 месяца после инъекции; и среднее улучшение KVF составило +817,17 deg2 (1114e) через 2 месяца и +958,30 deg2 (1114e) через 3 месяца после инъекции. У большинства участников наблюдалось увеличение реакции зрачков на свет как минимум на 2 логарифма. Примечательно, что в презентации подчеркивается, что уровни доз препарата составляют от 1/25 до 1/15 от доз одобренных генных методов лечения LCA2. (1)

“Мы с нетерпением ждем возможности поделиться недавним прогрессом в доклинических и клинических данных по нашей программе терапии HG202 CRISPR, нацеленной на РНК, для лечения ВМД, а также по программе генной заместительной терапии HG004 для LCA2, которая получила от FDA США статус как орфанного препарата, так и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний. Терапия HG202 предназначена для наследственных дистрофий сетчатки, связанных с мутациями в гене RPE65”, - прокомментировал в недавнем заявлении Элвин Лук (Alvin Luk), доктор философии, MBA, CCRA, соучредитель и генеральный директор компании HuidaGene.(2)

Ссылки:

1. Fei P, Yang Y, Peng J, et al. Preliminary Safety and Efficacy of HG004 Gene Therapy Trial for Leber's Congenital Amaurosis Associated with Mutations in RPE65 Gene. Presented at: ASGCT 27th Annual Meeting, May 7-10; Baltimore, Maryland. Abstract #915

2. HuidaGene Orally Presents Data Highlighting Strength of Ophthalmology Portfolio at the 2024 Association for Research in Visual and Ophthalmology Annual Meeting. News release. HudaGene. April 22, 2024. https://www.huidagene.com/new/news/56

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.