Генная терапия врожденного амавроза Лебера 4 типа значительно восстанавливает зрение у слепых детей
Компания MeiraGTx планирует подать заявку на получение разрешения на реализацию генной терапии в Великобритании.
MeiraGTx, компания по производству генетических лекарств в Нью-Йорке и Лондоне, сообщила о значительном улучшении зрения у 11 детей в возрасте от одного до четырех лет, которые получили генную терапию врожденного амавроза Лебера 4 типа (LCA4), тяжелого заболевания сетчатки, вызванного мутациями в гене AIPL1. Результаты клинических испытаний четырех детей в больнице Great Ormond Street Hospital в Лондоне были опубликованы в журнале Lancet. Профессор Мишель Михаэлидес (Prof. Michel Michaelides) из больницы Moorfield’s Eye Hospital и Университетского колледжа Лондона был ведущим исследователем клинического исследования и ведущим автором статьи в журнале Lancet.
Врожденный амавроз Лебера 4 типа встречается редко, от него страдают всего несколько сотен человек в США и менее 10 000 человек во всем мире. Примерно к четырем годам большинство детей с этим заболеванием теряют практически все свои фоторецепторы (палочки и колбочки) - клетки сетчатки, которые обеспечивают зрение. После достижения этого возраста генная терапия AIPL1 становится неэффективным методом лечения.
Как и многие другие новые методы генной терапии сетчатки, препарат для лечения врожденного амавроза Лебера 4 типа вводится под сетчатку и использует созданный человеком аденоассоциированный вирус для доставки копий терапевтического гена (AIPL1) в оставшиеся фоторецепторы. Ожидается, что одна инъекция будет действовать в течение многих лет.
Четверо детей, обсуждавшихся в статье Lancet, до получения генной терапии AIPL1 имели только световосприятие. После лечения одного глаза они продемонстрировали улучшение остроты зрения и функционального зрения, включая способность выполнять простые задачи, управляемые зрением. У детей также появилась защита от прогрессирующей дегенерации сетчатки. Еще семь детей получили генную терапию на обоих глазах, и у них наблюдалось улучшение зрения, аналогичное тому, которое наблюдалось у первых четырех детей, получивших лечение.
Компания MeiraGtx производила генную терапию LCA4 по специальной лицензии Агентства по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) в Великобритании. Специальная лицензия позволяет компании производить нелицензированные лекарства для особых клинических нужд.
Компания MeiraGTx также получила от MHRA статус Innovative Passport Designation за генную терапию. Этот статус может ускорить выход препарата на рынок и доступ пациентов к нему. В результате компания MeiraGTx планирует подать заявку на одобрение реализации своей генной терапии LCA4 в Великобритании.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.