Новость 27.05.2024 152

Генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena демонстрирует эффективность в фазе 1/2 клинических испытаний

Генная терапия X-сцепленного ретиношизиса хорошо переносилась и устранила повреждения сетчатки у пациентов, получавших самую низкую дозу.

Atsena Therapeutics, компания, разрабатывающая инновационные методы генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, сообщила об улучшении как структурного, так и функционального зрения у пациентов, получающих низкие дозы генной терапии Х-сцепленного ретиношизиса компании в ходе клинического исследования LIGHTHOUSE фазы 1/2. Новая терапия, известная как ATSN-201, хорошо переносилась всеми тремя пациентами в группе, получавшей низкие дозы. В настоящее время компания вводит пациентам среднюю дозу лекарства. LIGHTHOUSE набирает пациентов мужского пола с X-сцепленным ретиношизисом в возрасте шести лет и старше.

Новая генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena вводится субретинально (под сетчатку). Компания заявляет, что этот подход позволяет более эффективно лечить ту область сетчатки, где лечение необходимо, то есть рядом с поврежденными областями в центральной части сетчатки, вызванными расщеплением ретинальных слоев у людей с X-сцепленным ретиношизисом. ATSN-201 использует специально разработанную аденоассоциированную вирусную систему доставки (AAV.SPR), которая позволяет распространить препарат латерально на большую площадь сетчатки, чем другие системы аденоассоциированной вирусной доставки. AAV.SPR может достичь хрупкой фовеа - крошечной ямки в центральной части сетчатки, отвечающей за остроту зрения, - при инъекции за пределами фовеальной области.

У двух из трех пациентов в группе, получавшей низкие дозы препарата, в исследовании LIGHTHOUSE наблюдалось значительное разрешение шизисных полостей. Разрешение шизиса наблюдалось через 24 недели после введения ATSN-201. Устранение повреждения произошло внутри и далеко за пределами места введения инъекции, что подтверждает способность ATSN-201 широко распространяться по сетчатке.

Эффективность ATSN-201 измеряли с помощью микропериметрии, которая фиксирует чувствительность сетчатки в различных местах (локусах). Изменения чувствительности сетчатки измеряются в децибелах (дБ). У одного пациента наблюдалось улучшение до 14 дБ, при этом улучшение более чем на 7 дБ наблюдалось в 38 локусах. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США считает клинически значимым улучшение как минимум на 7 дБ в 5 или более заранее определенных локусах.

Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, занимающееся продвижением новых методов лечения на ранних стадиях клинических испытаний, является инвестором-основателем Atsena.

“Первый отчет об исследовании LIGHTHOUSE действительно обнадеживает и представляет собой веху в клиническом развитии генной терапии X-сцепленного ретиношизиса, - говорит Расти Келли, доктор философии, управляющий директор RD Fund. - ATSN-201 впервые позволил обеспечить субретинальную доставку значимых уровней терапевтического гена при помощи безопасного введения препарата за пределами областей расщепления в центральной части сетчатки. Разрешение шизисных полостей в сочетании с функциональными улучшениями зрения очень значимо, и мы с нетерпением ждем дополнительных результатов по мере продвижения исследования”.

X-сцепленный ретиношизис вызывается мутациями в гене RS1, который экспрессирует белок ретиношизин, играющий решающую роль в поддержании структуры сетчатки и межклеточной адгезии. Как Х-сцепленное заболевание, X-сцепленный ретиношизис обычно поражает мужчин, а женщины часто являются просто носителями. X-сцепленный ретиношизис обычно диагностируется у мальчиков в возрасте до 10 лет. Приблизительно 30 000 человек в США и ЕС страдают от этого заболевания.

Ранее Atsena сообщала об улучшении зрения у пациентов в клиническом исследовании фазы 1/2 генной терапии врожденного амавроза Лебера 1 (LCA1), вызванного мутациями в гене GUCY2D. Компания также проводит доклиническую разработку двухвекторной генной терапии синдрома Ашера 1B, вызванного мутациями в гене MYO7A.

Основатель и главный научный сотрудник компании Atsena Шеннон Бойе, доктор философии Университета Флориды, является разработчиком новых доклинических методов генной терапии компании.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.