Новость 06.01.2021 114

Janssen и MeiraGTx представили девятимесячные результаты испытаний своей генной терапии

Компании MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals объявили о девятимесячных результатах текущего исследования (I/II фазы) их генной терапии для Х-сцепленного пигментного ретинита (XLRP).

XLRP является прогрессирующим заболеванием, которое вызывает ухудшение поля зрения и является наиболее тяжелой формой пигментного ретинита - группы наследственных заболеваний сетчатки. Наиболее частой причиной XLRP являются мутации в гене RPGR, на долю которых приходится более 70% случаев XLRP. У пациентов с таким заболеванием фоторецепторы в глазах, отвечающие за преобразование света в сигналы, посылаемые в мозг, не функционируют так, как должны, что приводит к дегенерации сетчатки и существенному ухудшению зрения или даже слепоте во взрослом возрасте. В настоящее время нет утвержденных методов лечения этого состояния.

Промежуточные данные  I/II фазы исследования показывают, что низкие и средние дозы исследуемого препарата на основе аденоассоциированного вирусного регулятора GTPase* Х-хромосомного пигментного ретинита (AAV-RPGR), разработанного совместно специалистами MeiraGTx и Janssen, в целом хорошо продолжали переноситься и свидетельствовали о "значительном улучшении зрения у пациентов".

Кроме того, данные оценки подвижности пациентов с использованием зрения, проведенной на девятимесячном таймпункте, продемонстрировали значительное улучшение времени ходьбы по сравнению с исходным уровнем в обработанных глазах по сравнению с необработанными глазами в группах пациентов, получивших малые и средние дозы препарата.

Генная терапия AAV-RPGR, исследуемая партнерами в этом проекте, предназначена для лечения наиболее распространенных и тяжелых форм X-сцепленного пигментного ретинита, вызванных мутациями в гене RPGR, путем сохранения и улучшения зрения и замедления дегенерации сетчатки глаза.

Как сказал Мишель Михаэлидес, консультант-офтальмолог Мурфилдской офтальмологической больницы и профессор офтальмологии Университетского колледжа Лондона,

В настоящее время нет никаких вариантов лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, и зрение у пациентов, страдающих этим заболеванием, неизбежно снижается с течением времени. Данные этого клинического исследования показывают, что пациенты, получавшие лечение AAV-RPGR, имели значительное и устойчивое улучшение чувствительности сетчатки, а также улучшенную способность к навигации в условиях низкой освещенности. Эти великолепные результаты продолжают свидетельствовать о том, что AAV-RPGR обладает потенциалом стать столь необходимым и важным вариантом лечения для тех, кто живет с этим заболеванием.

MeiraGTx и Janssen совместно разрабатывают AAV-RPGR как часть более широкого сотрудничества по разработке и коммерциализации генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки.

* Регулятор GTPase Х-хромосомного пигментного ретинита — фермент, который у человека кодируется геном RPGR. Мутации в этом гене связаны с Х-сцепленным пигментным ретинитом.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Pharma Times