jCyte идентифицирует ключевой биомаркер, предсказывающий значительное восстановление зрительных функций у пациентов с пигментным ретинитом, получающих терапию jCell
Компания jCyte на ежегодном собрании Американской академии офтальмологии объявила о ключевых результатах исследования своего метода лечения, которые продемонстрировали, что пациенты с пигментным ретинитом с исходным размером центрального поля зрения более 20 градусов хорошо отреагировали на лечение препаратом jCell в исследовании фазы 2b. Это крупнейшее рандомизированное клиническое исследование, когда-либо проводившееся для местного применения исследуемого лечения пигментного ретинита.
Председатель отделения офтальмологии Института глазных болезней имени Гэвина Герберта при Калифорнийском университете (США) доктор Барух Купперманн представил подробный анализ данных фазы 2b, в котором оценивалось воздействие одной интравитреальной инъекции jCell в количестве 6 миллионов клеток по сравнению с плацебо в течение 12-месячного периода исследования. Он также рассказал о том, как восстановление зрительных функций, вызванное лечением jCell, зависело от центрального поля зрения пациентов на исходном уровне. Д-р Купперманн объяснил, как jCell повышает и восстанавливает функцию колбочковых фоторецепторов, а также механизм, с помощью которого это достигается.
В своей презентации доктор Купперманн рассказал, что метаболизм колбочковых фоторецепторов зависит от нейротрофического фактора, Rod derived Cone Viability Factor (RdCVF), выделяемого палочковыми фоторецепторами. Поэтому пациенты с большим количеством выживших соседних палочковых фоторецепторов имеют гораздо больший потенциал для восстановления функции колбочковых фоторецепторов, в то время как пациенты, у которых в результате прогрессирования заболевания центральное поле зрения уменьшилось до <20 градусов, имеют мало оставшихся палочковых фоторецепторов и, следовательно, низкий потенциал для восстановления функции колбочек. Поскольку максимальная плотность палочек в сетчатке соответствует полю зрения от 20 до 45 градусов, д-р Купперманн объяснил, что пациенты с остаточным центральным полем зрения >20 градусов должны иметь наибольший потенциал для восстановления функции колбочек и самый сильный ответ на jCell.
Доктор Купперман представил данные, сравнивающие реакцию на одну интравитреальную инъекцию jCell в количестве 6 миллионов клеток по сравнению с плацебо. Данные показали, что у пациентов с пигментным ретинитом с центральным полем зрения >20 градусов под действием jCell наблюдалось превосходное и значительное восстановление зрительных функций, измеренное по первичной конечной точке и всем трем вторичным конечным точкам, каждая из которых измеряет отдельные и важные аспекты зрительных функций. Изменение наилучшей корригируемой остроты зрения по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев в этой группе было на 15,6 букв выше, чем в группе пациентов, получивших мнимое лечение, причем эта разница была статистически значимой (p=0,029). Несмотря на то, что в исследовании не хватило масштаба, чтобы показать статистическую значимость jCell по сравнению с плацебо по вторичным конечным точкам, различия, наблюдаемые через 12 месяцев между группами, были большими, последовательными и чрезвычайно значимыми (разница между jCell и плацебо: контрастная чувствительность +242%, кинетическое поле зрения (KVF) +317% и тест на подвижность при слабом освещении (LLMT) +1 критический уровень освещенности).
Эта работа основывается на результатах исследования, проведенного доктором Сунилом Шриваставой, которые также продемонстрировали сильную, статистически значимую корреляцию между средней толщиной фовеального поля в центральном субполе и восстановлением зрительной функции после лечения jCell. Анализ ответа на лечение jCell на основе этих двух объективных анатомических биомаркеров соответствует патофизиологии пигментного ретинита и показывает, что пациенты, у которых ожидается наибольший ответ на лечение jCell, должны иметь больше выживших колбочковых фоторецепторов в фовеа и больше выживших палочковых фоторецепторов, расположенных рядом с колбочками.
"Размер и масштаб исследования jCell фазы 2b позволили нам эффективно определить пациентов, которые, вероятно, получат наибольшую пользу от терапии jCell, - сказал д-р Джон Поллак, главный медицинский директор компании jCyte. - Применение этих ключевых результатов поможет компании максимизировать вероятность успеха основной программы испытаний фазы 3 без существенного ограничения потенциального пула кандидатов на участие в исследовании, поскольку большинство пациентов с RP имеют центральное поле зрения более 20 градусов и среднюю толщину центрального субполя более 130 микрон. Эти данные показывают, что jCell обладает потенциалом изменить жизнь пациентов с пигментным ретинитом".
Напомним, что метод jCyte — это инъекция клеток-предшественников сетчатки человека (прогениторных стволовых клеток) в стекловидное тело глаза. Целью лечения является сохранение или возможное восстановление зрения у людей с пигментным ретинитом и связанными с ними заболеваниями, независимо от мутировавшего гена, вызывающего заболевание. Прогениторные клетки — это стволовые клетки, которые почти превратились в фоторецепторы - клетки сетчатки, которые обеспечивают возможность зрения. Эти стволовые клетки производят факторы роста, которые могут замедлить или остановить дегенерацию оставшихся фоторецепторов у реципиентов.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: jCyte