Новость 08.07.2024 202

Компания Beacon ввела дозу первому пациенту в рамках клинического исследования VISTA фазы 2/3 генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита

Компания планирует подать заявку на одобрение регулирующими органами генной терапии на основе данных VISTA и более ранних клинических испытаний.

Beacon Therapeutics, компания, занимающаяся офтальмологической генной терапией, ввела дозу первому пациенту в своем клиническом исследовании VISTA фазы 2/3 препарата AGTC-501, новой генной терапии для Х-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене RPGR. VISTA зарегистрирует 75 мужчин в возрасте от 12 до 50 лет в центрах в США. Ожидается, что дополнительные центры откроются и в других странах. В исследовании будут оцениваться два уровня доз AGTC-501, а также контрольная группа (плацебо).

В феврале 2024 года компания Beacon сообщила об улучшении зрения у пяти из восьми пациентов через 12 месяцев после приема высокой дозы AGTC-501 в ходе клинического исследования 2 фазы SKYLINE. Улучшение зрения измерялось с помощью микропериметрии - теста, который измеряет светочувствительность в нескольких локусах (точках) в центральной части сетчатки. Тест также захватывает изображения сетчатки. У пяти из восьми пациентов, ответивших на высокую дозу AGTC-501, наблюдалось улучшение чувствительности сетчатки как минимум на 7 децибел в 5 или более локусах. AGTC-501 хорошо переносился, и с лечением не было связано никаких клинически значимых событий, ассоциированных с безопасностью.

Компания Beacon планирует использовать данные, полученные в ходе клинических испытаний VISTA, SKYLINE и фазы 1/2 HORIZON, для поддержки заявки на одобрение регулирующими органами AGTC-501 в США и ЕС.

AGTC-501 вводится путем однократной субретинальной инъекции. Генная терапия

X-сцепленного пигментного ретинита использует созданный человеком аденоассоциированный вирус, который работает как огромная контейнерная система и доставляет здоровые копии гена RPGR в клетки сетчатки. По данным компании Beacon, AGTC-501 экспрессирует полноразмерный белок RPGR и поэтому ожидается, что он сохранит функцию как палочек, так и колбочек.

Фонд борьбы со слепотой профинансировал успешные исследования генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита на собаках в Школе ветеринарной медицины Пенсильванского университета, что помогло сделать возможным клинические испытания генной терапии этого заболевания.

X-сцепленный пигментный ретинит затрагивает около 20 000 человек в США и ЕС. Как Х-сцепленное заболевание, оно обычно поражает мужчин. Хотя женщины обычно не страдают от X-сцепленного пигментного ретинита, иногда у них также наблюдается потеря зрения. Это заболевание вызывает сужение поля зрения, снижение зрения в темноте и потерю центрального зрения, особенно на более поздних стадиях. Большинство мужчин с X-сцепленным пигментным ретинитом становятся юридически слепыми к 45 годам.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.