Компания Kiora получила разрешение на запуск второй фазы клинических испытаний своей фотопереключающей терапии для поздней стадии пигментного ретинита
Испытание с участием 36 пациентов будет проходить в нескольких центрах Австралии.
Kiora Pharmaceuticals, компания, разрабатывающая методы лечения орфанных заболеваний сетчатки, получила в Австралии разрешение на запуск второй фазы клинических испытаний ABACUS-2 своего фотопереключателя - небольшой молекулы, предназначенной для восстановления зрения у людей с заболеваниями сетчатки на поздней стадии. В контролируемом исследовании фазы 2 примут участие 36 пациентов со сверхнизким зрением или отсутствием светоощущения из-за прогрессирующего пигментного ретинита. Ожидается, что исследование начнется в нескольких центрах Австралии в 2025 году. Если исследование фазы 2 окажется успешным и показатели результатов, используемые для оценки изменений зрения, будут подтверждены, компания надеется запустить клиническое исследование фазы 3 в США, Европе и других странах. Компания Kiora считает, что фотопереключатель может также восстановить зрение у людей с выраженной хороидеремией, болезнью Штаргардта и другими заболеваниями сетчатки. Терапия, известная как KIO-301, предназначена для работы независимо от мутировавшего гена, вызывающего заболевание сетчатки.
KIO-301 позволяет ганглиозным клеткам сетчатки реагировать на свет, работая тем самым в качестве резервной системы для погибших фоторецепторов. Ганглиозные клетки сетчатки, расположенные за фоторецепторами, часто выживают при поздних стадиях заболеваний сетчатки, но естественным образом не реагируют на свет. KIO-301 вводится посредством стандартной инъекции в стекловидное тело. Одно применение терапии оказывается эффективным в течение месяца.
В клиническом испытании фазы 1/2 ABACUS-1 проходили лечение шесть пациентов. Пациенты были разделены на две группы по три человека. Пациенты группы 1 либо не имели светоощущения, либо воспринимали только свет. Пациенты второй группы могли видеть движение рук или считать пальцы. Оценивали три дозы KIO-301.
У пациентов группы 1 после лечения наблюдалось улучшение способности воспринимать направление движения и/или расположение окна или освещенного выхода. У пациентов группы 2 наблюдалось улучшение полей зрения (периферическое зрение), измеренных с помощью периметра Гольдмана. У пациентов из группы 2, получивших высокую дозу, наблюдалось улучшение остроты зрения, что было измерено с помощью теста Беркли, предназначенного для оценки зрения у людей, не способных читать какие-либо буквы на обычной таблице для проверки зрения.
Фонд борьбы со слепотой предоставил 1,3 миллиона долларов в рамках своей программы ускорения трансляционных исследований и стипендию Ганда Харрингтона Ричарду Крамеру, доктору философии Калифорнийского университета в Беркли, за разработку фотопереключателей для восстановления зрения.
Kiora имеет стратегическое партнерство с Théa Open Innovation для совместной разработки и коммерциализации KIO-301.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.