Компания MeiraGTx получила от FDA статус RPDD для препарата AAV8-RK-RetGC для лечения пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным мутациями GUCY2D
MeiraGTx недавно получила статус препаратов для лечения редких детских заболеваний (RPDD) в отношении четырех наследственных заболеваний сетчатки, что отражает терапевтический потенциал запатентованных технологических платформ компании.
ЛОНДОН и НЬЮ-ЙОРК, 22 января 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) - MeiraGTx Holdings Plc (Nasdaq: MGTX), вертикально интегрированная компания, производящая генетические лекарства на клинической стадии, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус RPDD в программе AAV8-RK-RetGC для лечения пациентов с врожденным амаврозом Лебера вследствие мутации гена GUCY2D (LCA1). Это четвертый препарат компании, который получил статус RPDD за последние три месяца, включая препараты AAV8-RK-AIPL1 для лечения дистрофии сетчатки LCA4, AAV8-RK-BBS10 для лечения синдрома Барде-Бидля, вызванного мутацией гена BBS10 и AAV5-RDH12 для лечения дистрофии сетчатки, связанной с мутациями в гене RDH12.
“Получение статуса RPDD для дополнительной программы в нашем портфолио офтальмологии представляет собой для компании еще одну веху в сфере регулирования и демонстрирует новаторский терапевтический потенциал нашей технологии для лечения этих тяжелых заболеваний, вызывающих слепоту у детей”, - сообщила Александрия Форбс (Alexandria Forbes), доктор философии, президент и генеральный директор компании MeiraGTx.
“Как и в случае с нашей программой AIPL1, мы намерены использовать нашу производственную инфраструктуру и специальную лицензию, а также наш клинический опыт в области наследственных заболеваний сетчатки для работы с регулирующими органами, чтобы ускорить получение тяжелобольными детьми методов лечения, потенциально изменяющих жизнь”.
FDA может присвоить статус RPDD лекарствам и биологическим препаратам, предназначенным для лечения определенных орфанных заболеваний, от которых страдают менее 200 000 пациентов в США, серьезные или опасные для жизни проявления которых в первую очередь поражают лиц в возрасте 18 лет и младше. В рамках программы FDA по приоритетному рассмотрению редких детских заболеваний спонсор, получивший одобрение на заявку на получение лицензии на биологический препарат для редкого детского заболевания, может иметь право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение последующей маркетинговой заявки на другой продукт. Ваучеры могут использоваться спонсором или продаваться другому спонсору для использования, и недавно они были проданы за сумму от 100 до 158 миллионов долларов.
О программе AAV8-RK-RetGC
Мутации в гене GUCY2D, кодирующем гуанилатциклазу, приводят к тяжелым заболеваниям сетчатки у людей, при этом в 88% случаев они вызывают аутосомно-рецессивный врожденный амавроз Лебера 1 типа (LCA1), тогда как гетерозиготные миссенс-мутации вызывают аутосомно-доминантную колбочко-палочковую дистрофию (CRD). При LCA1 потеря функции фоторецепторов и слепота возникают очень рано. При колбочко-палочковой дистрофии дегенерация начинается в колбочках и приводит к потере центрального поля зрения вследствие того, что в макуле расположено большое количество колбочек. Колбочко-палочковая дистрофия может привести к полной слепоте, когда за дегенерацией колбочек последует дегенерация палочек.
О препарате AAV8-RK-AIPL1
AAV8-RK-AIPL1 - это исследуемый генетический препарат для лечения одной из наиболее тяжелых форм врожденного амавроза Лебера (LCA) вследствие генетической недостаточности белка AIPL1. Препарат вводится детям посредством субретинальной инъекции. AAV8-RK-AIPL1 вводится однократно и предназначен для доставки функциональных копий гена AIPL1 к колбочкам и палочкам в центральной части сетчатки, чтобы замедлить дальнейшую дегенерацию и восстановить зрение.
О препарате AAV8-RK-BBS10
Исследовательский генетический препарат AAV8-RK-BBS10 представляет собой аденоассоциированный вирус с капсидом серотипа 8 с комплементарной ДНК (кДНК), кодирующей ген BBS10 человека, для лечения синдрома Барде-Бидля (BBS), вызванного мутациями гена BBS10. Синдром Барде-Бидля - редкое генетическое заболевание, поражающее примерно 1 из 250 000 человек во всем мире. Одним из основных симптомов заболевания является нарушение зрения, вторичное по отношению к дегенерации сетчатки. С развитием синдрома Барде-Бидля связано более 20 различных генов, причем мутации в гене BBS10 составляет примерно 25% случаев.
О препарате AAV5-RDH12
Исследуемое генетическое лекарственное средство AAV5-RDH12 представляет собой аденоассоциированный вирус серотипа 5, содержащий ген RDH12 человека, предназначенный для лечения RDH12-ассоциированной дистрофии сетчатки. Дефекты ретинолдегидрогеназы 12 (RDH12) составляют 3-10% врожденного амавроза Лебера и тяжелой дистрофии сетчатки с ранним началом и особенно разрушительны из-за ранней атрофии макулы. RDH12 кодирует ретинолдегидрогеназу 12, фермент, экспрессируемый в фоторецепторах.
Для получения дополнительной информации посетите www.meiragtx.com
Ссылка на источник
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.