Компания Nanoscope планирует третью фазу клинических испытаний оптогенетической терапии для людей с прогрессирующей болезнью Штаргардта
Компания Nanoscope планирует третью фазу клинических испытаний оптогенетической терапии для людей с прогрессирующей болезнью Штаргардта
Ожидается, что третья фаза испытаний начнется в первом квартале 2025 года.
Компания Nanscope Therapeutics объявила о планах начать третью фазу клинических испытаний своей оптогенетической терапии MCO-010 для людей с тяжелой стадией болезни Штаргардта. Решение было принято с FDA США после завершения второй фазы исследования - второго этапа исследования болезни Штаргардта с участием шести пациентов.
Компания Nanscope Therapeutics планирует в четвертом квартале 2024 года начать выбор места для исследования фазы 3 болезни Штаргардта, а введение препарата пациентам - в первом квартале 2025 года. FDA подтвердило, что изменение максимальной корригированной остроты зрения является подходящим первичным показателем результата для исследования фазы 3. Компания планирует включать в исследование юридически слепых пациентов в возрасте от 12 лет с максимальной корригированной остротой зрения хуже 20/200 и мутациями в гене ABCA4 или других генах, вызывающих заболевания, подобные болезни Штаргардта. Пациенты будут распределены случайным образом для получения либо MCO-010, либо плацебо.
Ранее компания Nanoscope сообщала о планах получить одобрение FDA на MCO-010 для лечения людей с прогрессирующей пигментным ретинитом. Компания также проводит вторую фазу клинических испытаний MCO-010 для людей с географической атрофией (поздней стадией сухой возрастной макулярной дегенерации).
Препарат MCO-010 предназначен для людей, которые потеряли большую часть или все свои фоторецепторы - клетки, обеспечивающие зрение. Препарат представляет собой небольшую каплю жидкости, вводимую посредством интравитреальной инъекции, и использует созданный человеком вирус для доставки копий гена мультихарактеристического опсина (MCO) в биполярные клетки - клетки, которые обычно не воспринимают свет, но часто выживают после потери фоторецепторов при запущенном заболевании сетчатки. Компания заявляет, что MCO-010 позволяет биполярным клеткам реципиента воспринимать окружающий свет, тем самым работая в качестве резервной системы для потерянных фоторецепторов. При этом подходе не используются очки для улучшения визуальной информации, поступающей на сетчатку. Он также разработан для работы независимо от мутировавшего гена, вызывающего заболевание сетчатки.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.