Новость 01.04.2024 180

Компания Opus сообщает об улучшении зрения у пациентов в клинических испытаниях генной терапии врожденного амавроза Лебера 5 типа.

Компания планирует ввести более высокую дозу новой генной терапии следующей группе пациентов.

Opus Genetics объявила об улучшении зрения у первых трех взрослых пациентов в клиническом исследовании фазы 1/2 генной терапии врожденного амавроза Лебера 5 типа (LCA5), редкого, тяжелого наследственного заболевания сетчатки. Некоторые из пациентов, которые были практически полностью слепы с рождения, теперь впервые могут видеть и распознавать предметы. На данный момент компания также сообщила о положительных данных по безопасности исследования.

Opus планирует ввести следующую самую высокую дозу своей генной терапии LCA5 следующей группе взрослых пациентов в середине 2024 года. Компания также планирует в будущем вводить препарат пациентам в возрасте от 13 лет.

Клиническое исследование фазы 1/2 возглавляет Томас С. Алеман (Tomas S. Aleman), доктор медицинских наук, в центре Center for Advanced Retinal and Ocular Therapeutics (CAROT), Института Scheie Eye Institute, в отделении офтальмологии Медицинской школы Перельмана Университета Пенсильвании.

“Мы рады видеть, что пациентам LCA5 даровано зрение, позволяющее им видеть объекты, которые они никогда раньше не видели, - говорит Расти Келли (Rusty Kelley), доктор философии, управляющий директор RD Fund, венчурного благотворительного подразделения Фонда борьбы со слепотой. - Хотя исследование все еще находится на ранней стадии, предварительные данные обнадеживают пациентов и компанию Opus, которая стремится к своей цели по разработке эффективной генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, которыми не занимаются другие компании”.

Клиническое испытание генной терапии LCA5 - первое исследование, запущенное компанией Opus, основанной в 2021 году RD Fund в качестве мажоритарного акционера в серии посевного финансирования на сумму 19 миллионов долларов. Компания была создана для поддержки новых методов лечения заболеваний сетчатки, находящихся на ранних стадиях клинических испытаний или приближающихся к ним. Компанию возглавляет Бен Йеркса (Ben Yerxa), доктор философии, бывший главный исполнительный директор Фонда борьбы со слепотой.

Генная терапия, известная как OPGx-001, использует созданный человеком аденоассоциированный вирус (AAV) для доставки здоровых копий гена LCA5 в сетчатку пациентов, дополняя мутированные копии, вызывающие потерю зрения. Терапия проводится посредством однократной инъекции под сетчатку. Исследователи полагают, что генная терапия будет эффективна в течение многих лет, а возможно, и всей жизни пациента.

Хотя пациенты LCA5 имеют тяжелую потерю зрения при рождении, у них сохраняется структура сетчатки, которую, по мнению исследователей, можно использовать для улучшения зрения с помощью генной терапии.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.