Чтобы видеть!

• VG901 - первый в своем классе и единственный препарат клинической стадии, предназначенный для интравитреальной доставки функционального гена CNGA1 для воздействия на фоторецепторы сетчатки у пациентов с пигментным ретинитом.
• Получение от FDA статуса RPDD квалифицирует компанию ViGeneron как потенциально имеющую право на получение ваучера приоритетного рассмотрения (PRV) для утверждения на продажу.
• Независимый совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) единогласно одобрил повышение дозы в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b VG901.

Мюнхен, Германия, 8 января 2025 г. - ViGeneron GmbH, компания, разрабатывающая генную терапию на клинической стадии, сегодня объявила о двух важных вехах в разработке своего нового кандидата на генную терапию VG901, предназначенного для лечения пациентов с пигментным ретинитом, вызванным мутациями в гене CNGA1. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило препарату VG901 статус препарата для лечения редких детских заболеваний (RPDD), а независимый совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) единогласно одобрил повышение дозы в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b.

Присвоение статуса RPDD от FDA означает признание острой необходимости в лечении редких детских заболеваний, таких как пигментный ретинит, вызванный мутациями гена CNGA1. Этот статус дает компании ViGeneron право потенциально получить ваучер приоритетного рассмотрения (PRV) после маркетингового одобрения VG901. PRV позволяет ускорить проверку FDA любого кандидата на лекарство, находящегося в разработке компании, сокращая период проверки до шести месяцев, и его можно передать для использования или продажи.

“Присвоение статуса RPDD FDA подчеркивает значительную неудовлетворенную медицинскую потребность в лечении пигментного ретинита и терапевтический потенциал препарата VG901 как первого в своем классе и единственного метода лечения на клиническом этапе, нацеленного на пигментный ретинит, связанный с мутациями в гене CNGA1, - сообщила доктор Кэролайн Ман Сюй (Dr. Caroline Man Xu), соучредитель и генеральный директор компании ViGeneron. - В дополнение к ранее предоставленному FDA статусу орфанного препарата для VG901, статус RPDD еще больше поддерживает наши усилия по ускорению его разработки.

Продолжающееся исследование фазы 1b предназначено для оценки безопасности и предварительной эффективности препарата VG901, в котором используется новый капсид vgAAV следующего поколения компании ViGeneron для доставки функционального гена CNGA1 в фоторецепторные клетки сетчатки посредством интравитреальной инъекции. Совет по мониторингу безопасности данных, состоящий из независимых экспертов, проводит тщательную оценку данных исследований по каждой группе пациентов.

“DSMB единогласно рекомендовал продолжить повышение дозы в продолжающемся клиническом исследовании VG901 фазы 1b, - прокомментировал это доктор Барт П. Лерой (Dr. Bart P Leroy), офтальмолог и клинический генетик, заведующий отделением офтальмологии университетской больницы Гента, Бельгия, и председатель DSMB для этого исследования. - На сегодняшний день в группе, принимавшей первую дозу препарата, не зарегистрировано никаких нежелательных явлений, связанных с VG901, ограничивающих дозу. Это знаменует собой важный шаг на пути к более высокой дозе и представляет собой важную веху в клинической разработке препарата”.

О пигментном ретините и препарате VG901

Пигментный ретинит - это группа заболеваний глаз, которые вызывают прогрессирующую потерю зрения. Пигментный ретинит первоначально проявляется ночной слепотой в детстве или раннем взрослом возрасте, прогрессирующей до потери периферических полей зрения и “туннельного зрения”, нарушения центрального зрения, снижения остроты зрения и, в конечном итоге, полной слепоты. Пигментный ретинит - наиболее распространенный тип наследственных заболеваний сетчатки. По оценкам, от него страдают от 1 из 3500 до 1 из 4000 человек в США и Европе соответственно. Сообщается, что мутации в гене CNGA1, кодирующем субъединицу каналов CNG в фоторецепторах-палочках, вызывают примерно 2–8% случаев аутосомно-рецессивного пигментного ретинита. 

VG901 - это первый в своем классе и единственный генный метод лечения пигментного ретинита, связанного с CNGA1, на клинической стадии. В терапевтическом подходе используется vgAAV, новый запатентованный вектор аденоассоциированного вируса компании ViGeneron, для доставки гена CNGA1 посредством интравитреальной инъекции. Препарат VG901 продемонстрировал функциональность in vivo, доставив ген CNGA1 в мышиной модели заболевания, а исследование безопасности GLP с шестимесячным периодом наблюдения подтвердило его безопасность, длительную экспрессию и устойчивую переносимость. Препарат VG901 в настоящее время находится в клиническом исследовании фазы 1b, открытом одногрупповом исследовании с повышением дозы, оценивающем безопасность, переносимость и предварительную эффективность однократного интравитреального введения VG901.

О компании ViGeneron GmbH

Компания ViGeneron стремится донести инновации в области генной терапии до нуждающихся людей. Компания продвигает свою запатентованную линию генной терапии клинического этапа для лечения офтальмологических заболеваний, одновременно сотрудничая с ведущими биофармацевтическими игроками в области заболеваний сетчатки, ЦНС, сердечно-сосудистых и других заболеваний. Три новые платформы генной терапии следующего поколения ViGeneron направлены на устранение ограничений существующих методов генной терапии на основе аденоассоциированных вирусов. Первая, векторная платформа vgAAV, обеспечивает превосходную эффективность трансдукции клеток-мишеней и предназначена для преодоления биологических барьеров, что обеспечивает новые, менее инвазивные пути введения, такие как интравитреальное и системное введение. Вторая, технологическая платформа REVERT (REconstitution Via mRNA Trans-splicing), позволяет эффективно восстанавливать большие гены (> 5 КБ) в любой ткани, на которую можно воздействовать данным капсидом. В-третьих, AAV Transactivation - это платформа генной терапии AAV на основе CRISPR-Cas, которая позволяет регулировать один или несколько генов in vivo путем увеличения или ингибирования их экспрессии. Частная компания ViGeneron была основана в 2017 году командой с опытом в области векторных технологий AAV и программ клинической офтальмологической генной терапии и расположена в Мюнхене, Германия. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.vigeneron.com.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.