Новость 26.10.2021 242

Kubota Vision начинает тестирование эффективности препарата эмиксустата для лечения болезни Штаргардта

Японская компания Kubota Vision объявила, что получила грант Офиса разработки орфанных* продуктов американского FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) для поддержки проведения 3-й фазы клинического тестирования лекарственного препарата эмиксустата (emixustat hydrochloride) как средства лечения болезни Штаргардта (идентификатор исследования NCT03772665).

Эмиксустат — препарат, ранее тестировавшийся как способ лечения сухой макулярной дистрофии. Он подавляет производство токсичного вещества A2E - побочного продукта преобразования витамина А, которое вырабатывается в результате фототрансдукции и со временем превращается в липофусцин. Благодаря новому препарату в сетчатке скапливается меньше опасных соединений, которые заставляют клетки фоторецепторов отмирать. Действие препарата обеспечивается за счет подавления важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки (RPE65), что снижает доступность продуктов переработки витамина А, которые затем преобразуются в предшественников A2E.

Лекарство уже получило статус орфанного, то есть предназначенного для лечения редких заболеваний.

Как было установлено в более ранних исследованиях, эмиксустат при пероральной доставке, как правило, хорошо переносится в клинических исследованиях на людях, при этом наиболее распространенным неблагоприятным событием является задержка адаптации в темноте. Kubota Vision исследует потенциал эмиксустата для того, чтобы остановить или замедлить прогрессирование потери зрения у пациентов с диагнозом болезнь Штаргардта.

Гранты на подобные клинические испытания орфанных продуктов предназначены для поддержки хорошо контролируемых исследований, которые либо приводят к утверждению этих продуктов на рынке, либо существенно способствуют получению необходимых данных для разработки медицинских продуктов, которые, в конечном счете, удовлетворят потребности пациентов с редкими заболеваниями. Общий объем средств, которые Kubota Vision получит через три года, составит до 1,6 млн долларов США.

Исследование, начатое 7 ноября 2018 года, является многоцентровым, рандомизированным, двойным и плацебо-контролируемым клиническим исследованием фазы 3, в котором испытуемым случайным образом назначаются эмиксустат в дозировке 10 мг или плацебо (соотношение участников в двух группах -  2:1) один раз в день в течение 24 месяцев.

В этих исследованиях будет оцениваться эффективность препарата, а также его фармакодинамика, безопасность и переносимость.

Эмиксустат получил статус орфанного* препарата от американских и европейских регулирующих отрасль здравоохранения органов в 2017 году.

* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Kubota Vision