Luxturna показывает положительные результаты при лечении заболевания сетчатки
Препарат Luxturna, предназначенный для лечения заболевания сетчатки, был одобрен американскими регулирующими органами (FDA) в конце 2017 года. Сегодня 10 медицинских центров в Соединенных Штатах начали применять терапию на базе этого препарата.
Генную терапию с использованием Luxturna для лечения взрослых и детей с наследственными формами потери зрения начали, в частности, применять ученые из Офтальмологического центра имени Келлогга. Существуют различные виды дистрофии сетчатки, которые могут привести к прогрессирующей потере зрения или полной слепоте, включая пигментный ретинит, болезнь Штаргардта, амавроз Лебера, ахроматопсию, X-связанный ретиношизис, синдром Ашера и хороидеремию. Новая терапия предназначена для лечения заболеваний сетчатки глаза, таких как амавроз Лебера и пигментный ретинит, которые вызваны одним испорченным геном - RPE65. Этот ген связан с образованием фермента, который помогает глазу обрабатывать свет.
Врачи из центра имени Келлогга вводят пациенту Luxturna, проводя хирургическую операцию на сетчатке глаза, хотя это само по себе несет в себе риск возникновения катаракты и повышенного глазного давления. Первой пациенткой стала 7-летняя девочка по имени Эмма Кейт Роден, которой был поставлен диагноз врожденный амавроз Лебера. По словам доктора медицинских наук педиатрического офтальмолога центра Келлогг Кагри Бесирли,
До появления генной терапии не существовало никакого лечения врожденного амавроза Лебера, и необратимая слепота была неизбежна. Генетическая терапия дает новую надежду на восстановление зрения и профилактику слепоты.
Сначала команда обработала левый глаз девочки, используя иглу для доставки препарата, содержащего исправленную синтетическую копию гена RPE65 непосредственно под сетчатку глаза. Правый глаз Эммы подвергся этой же процедуре неделю спустя. После каждой процедуры пациентку проверяли на наличие признаков инфекции или воспаления.
Эта же команда также лечила 6-летнего жителя Мичигана. Обе операции были признаны успешными.
По мнению врачей, чем раньше пациенты получат лечение, тем меньше времени им придется переносить потерю зрения.
До Luxturna медицина не имела доступных лекарств для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Все, что могли предложить врачи — это наглядные пособия для пациентов с дистрофией сетчатки. Теперь ситуация изменилась и наступило, по словам Бесирли, захватывающее время, когда можно наблюдать за решением казалась не имеющей решения задачи.
Кэти Роден, мать Эммы Кейт, говорит, что
Это лечение может открыть для моей дочери совершенно новый мир. Даже если ее зрение будет отличаться от обычного, она все равно сможет быть более независимой и не будет сдерживать себя от всего, чего она хочет от жизни.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: MD Magazine