MeiraGTx объявила результаты 12 месяцев тестирования препарата для лечения пигментного ретинита
Компания MeiraGTx объявила данные за 12 месяцев текущего клинического исследования (фаза 1/2, NCT03252847) препарата для генной терапии AAV-RPGR, предназначенного для лечения X-сцепленного пигментного ретинита. Статистически значимое улучшение зрения в ходе исследования в фазе с увеличением дозы сохранилось в течение года после лечения. Эти данные были представлены на Виртуальной ежегодной встрече Американской академии офтальмологии.
MeiraGTx и Janssen Pharmaceuticals, одна из фармацевтических компаний Johnson & Johnson, совместно разрабатывают AAV-RPGR в рамках более широкого сотрудничества по разработке и коммерциализации генной терапии для лечения наследственных заболеваний сетчатки.
В ходе текущей фазы (1/2) клинического исследования каждый пациент проходил лечение с субретенальным вводом препарата AAV-RPGR на один глаз, а другой глаз пациента служил в качестве контроля. Первичной конечной точкой исследования является безопасность, при этом вторичные конечные точки оценивали изменения в зрительной функции в заранее определенных временных точках после лечения.
В фазе исследования с увеличения дозы данные за 12-месячный промежуток времени продемонстрировали статистически значимое улучшение чувствительности сетчатки глаз в обработанных глазах как в группе с низкой, так и со средней дозой, при этом шесть из семи пациентов продемонстрировали улучшенное или стабильное зрение в обработанном глазу через год после лечения.
Полученные на сегодняшний день данные по безопасности продолжают свидетельствовать о том, что AAV-RPGR хорошо переносится. Никаких событий, ограничивающих дозу, не произошло. Как было отмечено ранее, признаки воспаления наблюдались у двух из трех пациентов в группе высоких доз, что могло быть связано со снижением активности лечения AAV-RPGR у этих пациентов. Воспаление эффективно лечилось при помощи расширенного стероидного протокола.
Исходя из профиля безопасности и эффективности в продолжающейся рандомизированной, контролируемой экспансивной части исследования фазы 1/2 оцениваются низкая и промежуточная дозы препарата.
MeiraGTx и партнер Janssen в настоящее время готовятся инициировать ключевую фазу 3-го клинического исследования AAV-RPGR для лечения пациентов с X-сцепленным пигментным ретинитом.
Данные за шесть месяцев фазы 1/2 текущего исследования генной терапии для лечения X-сцепленного пигментного ретинита сетчатки мы публиковали в сентябре 2020 года.
По словам профессора офтальмологии Университетского колледжа Лондона, участника этого исследования Мишеля Михаэлидиса (Michel Michaelides),
Значительное улучшение зрения у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом сохранилось в течение года после лечения этой новой генной терапией. Эти данные свидетельствуют о том, что AAV-RPGR обладает потенциалом не только стабилизировать зрение, но и фактически улучшить зрение у пациентов, для лечения которых в настоящее время нет никаких терапевтических возможностей.
Генная терапия AAV-RPGR, исследуемая партнерами в этом проекте, предназначена для лечения наиболее распространенных и тяжелых форм X-сцепленного пигментного ретинита, вызванных мутациями в гене RPGR, путем сохранения и улучшения зрения и замедления дегенерации сетчатки глаза.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: MeiraGTx