Новость 20.05.2024 300

Начата третья фаза клинических испытаний NAC для пациентов с пигментным ретинитом

Считается, что препарат действует независимо от мутировавшего гена, вызывающего пигментный ретинит.

Университет Джонса Хопкинса начал третью фазу клинических испытаний N-ацетилцистеина (NAC) для лечения пигментного ретинита. В 45-месячном исследовании, известном как NAC Attack, принимают участие около 438 пациентов в 30 центрах США, Канады, Мексики и Европы. Участники исследования будут случайным образом распределены в соотношении 2:1 либо в группу лечения, либо в группу плацебо соответственно. Если группа NAC покажет улучшение (т. е. замедление потери зрения) через 21 месяц, участники группы плацебо начнут получать лечение.

Питер Кампокьяро (Peter Campochiaro) из Университета Джонса Хопкинса, доктор медицинских наук, и Сянгронг Конг (Xiangrong Kong), доктор философии, разработали исследование и являются его ведущими исследователями.

Институт National Eye Institute предоставляет более 20 миллионов долларов на финансирование исследования NAC Attack.

NAC - это пероральный антиоксидант, одобренный в 1963 году Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения передозировки ацетаминофеном (Тайленолом®). Его также используют для лечения муковисцидоза и легочных заболеваний.

В здоровой сетчатке количество кислорода, доставляемого в сетчатку, равно количеству, потребляемому клетками. Доктор Кампокьяро говорит, что после того, как пациенты с пигментным ретинитом теряют большую часть фоторецепторов-палочек, количество поступаемого кислорода превышает количество потребляемого. Это приводит к чрезмерному производству активных форм кислорода (АФК) - побочных продуктов потребления кислорода. Доктор Кампокьяро говорит, что, если АФК производятся в избытке, то они повреждают фоторецепторы-колбочки.

NAC замедлил дегенерацию сетчатки в исследованиях на животных, финансируемых Фондом борьбы со слепотой. Исследователи полагают, что препарат может работать независимо от мутировавшего гена, вызывающего пигментный ретинит.

В ходе шестимесячного клинического исследования Fight RP с участием 30 пациентов исследователи определили максимально переносимую дозу NAC. Небольшие улучшения зрения также наблюдались у людей, получавших самую высокую дозу.

Доктор Кампокьяро настоятельно рекомендует людям не принимать NAC вне клинических испытаний, поскольку исследователи еще не знают, дает ли долгосрочное лечение NAC какую-либо пользу при пигментном ретините и есть ли недостатки у этого метода лечения, такие как побочные эффекты Это то, что будет определяться в исследовании NAC Attack.

Доктор Кампокьяро говорит, что пациенты с пигментным ретинитом могут рассмотреть возможность присоединения к исследованию и тщательного наблюдения за хорошими и плохими эффектами препарата или просто дождаться результатов исследования, для получения качественной информации о потенциальных рисках и преимуществах приема NAC. Результаты исследования также дадут представление о том, как он действует. как его следует принимать и как следует следить за пациентами, если они принимают препарат. Прием любого лекарства или добавки без наблюдения врача потенциально опасен, а то, что продается как добавки NAC, не регулируется, поэтому точный состав этих препаратов неизвестен.

Вопросы об испытании можно отправлять по адресу [email protected].

Также известно, что компания Nacuity Pharmaceuticals проводит в Австралии вторую фазу клинических испытаний NACA для людей с синдромом Ашера. NACA - это модифицированная форма NAC, которая более эффективна и биодоступна для сетчатки. Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, является первоначальным инвестором Nacuity.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.