Начаты клинические испытания безопасности препарата от синдрома Ашера 3 типа
Это первый препарат от синдрома Ашера 3 типа, исследования которого начаты на людях.
В Перте, Австралия, началось клиническое исследование I фазы для оценки безопасности и переносимости нового перорального препарата, известного как BF844, для лечения синдрома Ашера 3 типа (USH3). В ходе клинического исследования также будет оценена фармакокинетика препарата, то есть то, как препарат метаболизируется и распределяется по организму. Исследование завершится в сентябре 2025 года.
Испытание первого препарата для лечения синдрома Ашера 3 типа было начато некоммерческой организацией “USH III initiative”, занимающейся продвижением исследований и разработкой методов лечения USH3. Фонд борьбы со слепотой профинансировал лабораторные исследования для подготовки к испытанию в рамках программы трансляционных исследований Brint Translational Research Program.
“Это важный шаг в нашей более чем двадцатилетней миссии по разработке терапии для пациентов, страдающих синдромом Ашера 3 типа. Я растрогана и глубоко благодарна многим людям и организациям, чья щедрая поддержка сделала это возможным”, - сообщила Синди Элден, президент и соучредитель Usher III Initiative.
“Мы очень рады, что помогли Usher III Initiative вывести препарат BF844 на клиническую стадию. Вывести потенциальную терапию из лабораторных исследований в испытания на людях всегда сложно. Мы аплодируем Usher III Initiative за их настойчивость и упорство в обеспечении возможности проведения этого клинического исследования, - сказал Чад Джексон (Chad Jackson), доктор философии, старший директор программы доклинических трансляционных исследований Фонда борьбы со слепотой. - Я хотел бы особенно поблагодарить госпожу Элден, доктора Махди Фархана (Dr. Mahdi Farhan) и госпожу Джорджию Хорн (Ms. Georgia Horn) за их приверженность своей цели”.
Синдром Ашера - генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую потерю зрения и слуха. Выявлено более 15 генетических подтипов синдрома Ашера. USH3 вызван мутациями гена CLRN1.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.