Nanoscope Therapeutics начинает очередной этап испытаний генной терапии MCO-010 для лечения пациентов с болезнью Штаргардта
Компания Nanoscope Therapeutics Inc. объявила о том, что получила разрешение американских регулирующих органов (FDA) на проведение 2 фазы испытаний своей оптогенетической монотерапии, активируемой светом окружающей среды, с целью восстановления зрения у пациентов с болезнью Штаргардта.
В своем заявлении генеральный директор компании Nanoscope Сулагна Бхаттачария сказала:
Это еще одна важная веха для компании Nanoscope, дающая нам возможность провести второе клиническое испытание в США нашей запатентованной платформы генной терапии, предназначенной для восстановления зрения у пациентов, страдающих дегенеративными заболеваниями сетчатки. В настоящее время не существует официально одобренных методов лечения этих заболеваний.
По данным компании, вторая фаза клинического испытания препарата для лечения болезни Штаргардта планируется начать в первой половине 2022 года.
В настоящее время компания Nanoscope проводит многоцентровое, рандомизированное, имитационно контролируемое исследование (фазы 2b) препарата MCO-010 для пациентов с пигментным ретинитом.
Напомним, что ранее препарат MCO-010 получил от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус орфанного препарата* для лечения пигментного ретинита и болезни Штаргардта.
Болезнь Штаргардта — это макулярная дегенерация, поражающая детей и взрослых. Компания отметила, что прогресс в испытании по программе лечения болезни Штаргардта имеет значение для MCO как платформы и ее влияния не только на редкие заболевания.
Доктор Дэвид С. Бойер, сотрудник медицинской группы Retina-Vitreous Associates и адъюнкт-клинический профессор офтальмологии в Школе медицины Кека при университете Южной Калифорнии, отметил, что в настоящее время
Существующие испытания других методов лечения пытаются замедлить прогрессирование потери зрения у пациентов с болезнью Штаргардта. Оптогенетический подход, в отличие от этого, направлен на восстановление зрения.
Испытание может стать новаторской попыткой оценить оптогенетическую генную терапию для улучшения зрения у пациентов с болезнью Штаргардта. Препарат MCO-010 обладает огромным потенциалом для восстановления зрения у многих пациентов с потерей зрения, вызванной дегенерацией сетчатки, включая сухую возрастную макулярную дистрофию.
Генная терапия MCO-010 компании Nanoscope перепрограммирует здоровые клетки сетчатки, делая их светочувствительными. Она использует запатентованные векторы AAV2 для доставки генов MCO в клетки, где они экспрессируют полихроматические опсины, позволяющие видеть в различных цветовых средах. Терапия, включающая одну интравитреальную инъекцию, проводимую в условиях медицинского кабинета, применима при пигментном ретините и болезни Штаргардта независимо от мутаций генов, лежащих в основе заболевания.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе таким продуктам присваивается особый "орфанный" статус, за счет чего им облегчен вывод на рынок и предоставляются иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Ophthalmology Times