Чтобы видеть!

Ученые доказали, что новая генная терапия защищает клетки глаз у мышей с редким заболеванием, которое вызывает потерю зрения, особенно при использовании в сочетании с другими генными терапиями. Исследование проводилось в Гарвардской медицинской школе (США).

Результаты доказывают, что эта терапия, независимо от того, используется ли она отдельно или в комбинации с другими методами генной терапии, которые улучшают здоровье глаз, может предложить новый подход к сохранению зрения у людей с пигментным ретинитом или другими заболеваниями, которые вызывают прогрессирующую потерю зрения.

Информация об этом исследовании была опубликована в журнале eLife.

Пигментный ретинит начинается с потери ночного видения из-за генетических повреждений, которые влияют на фоторецепторы-палочки  ̶  клетки в глазах, которые чувствуют свет при плохом освещении. Эти фоторецепторы умирают из-за присущих им генетических дефектов. Это затем влияет на фоторецепторы-колбочки  ̶  клетки сетчатки глаза, которые реагируют на свет в течение дня, что приводит к окончательной потере дневного зрения. Одна из теорий о том, почему колбочки умирают, касается потери снабжения питательными веществами, особенно глюкозой.

По словам ведущего автора исследования Сюэ Юньлу,

Генная терапия, которая сохранила бы фоторецепторы у людей с пигментным ретинитом независимо от их специфической генетической мутации, помогла бы много большему количеству пациентов, чем другие разрабатываемые сейчас методы генной терапии, ориентирующиеся на исправление одной мутации.

Для того, чтобы найти эффективную генную терапию для заболевания, исследователи проверили 20 потенциальных методов в моделях мыши с такими же генетическими мутациями, как у людей с пигментным ретинитом. Затем ученые остановились на методах лечения, основываясь на их влиянии на метаболизм сахара.

Их эксперименты показали, что использование вируса-носителя для доставки гена под названием Txnip было наиболее эффективным подходом в лечении заболевания на трех различных моделях мышей. Особенно хорошо работала версия Txnip под названием C247S, поскольку она помогла фоторецепторам-колбочкам перейти на использование альтернативных источников энергии и улучшить состояние митохондрий в клетках.

Затем ученые смогли доказать, что применение генной терапии мышей, снижающей окислительный стресс и воспаление, наряду с генной терапией Txnip, обеспечило дополнительную защиту клеток. Сейчас, по словам ученых, необходимы дальнейшие исследования, чтобы подтвердить, поможет ли такой подход сохранить зрение у людей с пигментным ретинитом.

Как сказал другой автор исследования Говард Хьюз,

Прежде чем перейти к клиническим испытаниям на людях, нам необходимо в ближайшее время провести тестирование Txnip на безопасность при исследованиях на других животных, помимо мышей. Если в конечном итоге она окажется безопасной для людей, то мы надеемся, что она станет эффективным подходом при лечении тех, кто страдает от пигментного ретинита и других форм прогрессирующей потери зрения, таких как возрастная макулярная дистрофия.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Drug Target Review