Новость 26.08.2021 113

Новая информация о клинических испытаниях генной терапии: ахроматопсия и Х-сцепленный пигментный ретинит

Компания Biogen объявила, что не увидела значительного улучшения зрения у пациентов с Х-сцепленным пигментным ретинитом после лечения с помощью генной заместительной терапии. Это было исследование фазы 2/3, и основным результатом, который надеялись получить ученые, было улучшение светочувствительности и измеряемой с помощью микропериметрии* оценки целостности макулы, через 12 месяцев после лечения.

Хотя существенной разницы между пролеченным и контрольным глазами в этом результате не было, лечение было безопасным, и ученые увидели некоторые улучшения в других измерениях зрения, таких как острота зрения в условиях низкой освещенности. Несмотря на разочарование, исследователи проведут дальнейший анализ данных, чтобы определить, есть ли способы улучшить клинические испытания и терапию, и стоит ли продолжать испытания этого препарата.

Второе исследование, проведенное Тюбингенским университетом (Германия) и опубликованное в British Journal of Ophthalmology, сообщает о результатах испытания 1/2 фазы генной заместительной терапии для лечения ахроматопсии, вызванной мутациями в гене CNGA3. Основная цель испытаний фазы 1/2 - убедиться в безопасности лечения, прежде чем тестировать его на большей группе людей.

Генная терапия CNGA3 не вызвала серьезных побочных эффектов. Тем не менее, не было убедительных признаков того, что терапия улучшает зрение. Хотя в нескольких тестах были отмечены функциональные преимущества, большинство тестов на зрение не показали значительных улучшений у пациентов, прошедших лечение. Данное исследование было очень небольшим, в нем приняли участие всего девять человек, поэтому трудно сделать точный вывод о том, работает ли лечение. Ученые будут внимательно изучать результаты этого исследования, чтобы разработать более эффективный план клинических испытаний для дальнейших исследований и понять, может ли лечение быть более успешным у молодых пациентов с меньшей потерей зрения.

* Микропериметрия представляет собой комбинированное использование компьютерной периметрии и исследования сетчатки, которые проводятся при помощи фундус-камеры. Микропериметрия соотносит видимые изменения на глазном дне (анатомию) и дефекты поля зрения (функцию).

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Fighting Blindness Foundation