Новая компания Opus Genetics начинает разработку методов генной терапии для лечения амавроза Лебера
Венчурное подразделение Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness) Retinal Degeneration Fund (RD Fund) объявило о начале работы компании Opus Genetics, ориентированной на разработку терапии для наследственных заболеваний сетчатки. Начальное финансирование в размере 19 миллионов долларов США было осуществлено фондом при участии Фонда семьи Мэннинг и компании Bios Partners.
Первоначальное финансирование позволит Opus продвинуть доклинические исследования своих научных основателей - доктора медицины Джин Беннетт, почетного профессора офтальмологии в Медицинской школе Перельмана при Пенсильванском университете Ф.М. Кирби, главного администратора Центра передовой ретинальной глазной терапии Пенсильванского университета Джунвэя Сана и других ученых. Доктор Беннетт и г-н Сан при этом являются членами команды основателей компании Spark Therapeutics, также работающей в этом направлении.
Доктор Беннетт сказала, что
Основание Opus позволяет продвигать наши первые две программы по разработке лечения амавроза Лебера, создавая при этом возможности для продвижения дополнительных методов лечения для пациентов, которые в них нуждаются.
Основные программы компании лицензированы у университета Пенсильвании и будут направлены на лечение мутаций в генах, вызывающих различные формы врожденного амавроза Лебера. Это группа редких наследственных заболеваний сетчатки, которые обычно проявляются в младенчестве и характеризуются дегенерацией фоторецепторов - клеток сетчатки, обеспечивающих зрение. Ведущая программа компании Opus, OPGx-001, направлена на устранение мутаций в гене LCA5, который кодирует белок леберцилин. LCA5 - одна из самых тяжелых форм амавроза Лебера, от которой страдает примерно один из 1,7 миллиона человек. Вторая программа компании, OPGx-002, будет направлена на восстановление экспрессии белка и остановку функционального ухудшения у пациентов с дистрофией сетчатки, вызванной мутациями в гене ретинальной дегидрогеназы (RDH12) (LCA13), которой страдает один из 288 000 человек. Последние доклинические данные продемонстрировали потенциал обоих этих новых подходов для восстановления структуры и функции сетчатки. В начале 2022 года компания Opus планирует подать заявку в регулирующие органы с целью получения разрешения испытаний препарата в рамках своей программы OPGx-001 и выйти на клинические испытания в середине 2022 года.
"Хотя потенциальные методы лечения этих редких заболеваний существуют уже много лет, семьи людей, страдающих от амавроза Лебера, застыли в ожидании того, кто сможет предложить реальную бизнес-модель для вывода их на рынок, - сказал Пол Мэннинг из Фонда семьи Мэннинг. - Мы рады принять участие в запуске Opus Genetics, чтобы создать возможности для решения производственных препятствий и обеспечения доступа к жизненно важным методам лечения для людей, которые нуждаются в них больше всего".
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Foundation Fighting Blindnes