Чтобы видеть!

• У двух дополнительных участников исследования TEASE-3, которые недавно завершили 24-месячную терапию, не наблюдалось прогрессирования заболевания, что соответствует предыдущим результатам. 
• Всего пять пациентов завершили 24-месячное исследование. После исследования эти пациенты продолжили лечение и продолжают демонстрировать отсутствие прогрессирования заболевания, при этом самая длительная продолжительность терапии на сегодняшний день составила более семи лет. 
• TEASE-3 - это первое клиническое исследование у пациентов с болезнью Штаргардта на ранней стадии, которое не показало прогрессирования заболевания в течение нескольких лет, включая сохранение остроты зрения. 

Кембридж, Массачусетс, 9 января 2025 г. - Alkeus Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, занимающаяся сохранением зрения у людей, страдающих заболеваниями сетчатки, сегодня объявила о положительных промежуточных данных своего исследования TEASE-3, демонстрирующих, что у дополнительных пациентов с болезнью Штаргардта на ранней стадии, получавших пероральное лечение гилдеуретинола ацетатом, не наблюдалось прогрессирования заболевания, включая стабильную остроту зрения, в течение нескольких лет.

“Эти впечатляющие результаты, демонстрирующие сохранение зрения у пациентов на ранней стадии, подчеркивают потенциал гилдеуретинола в предотвращении прогрессирования тяжелой потери зрения у детей с диагнозом болезнь Штаргардта, если терапия начата на ранней стадии, - сообщил Мишель Дахан (Michel Dahan), президент и генеральный директор Alkeus Pharmaceuticals. - Компания Alkeus готова изменить лечение болезни Штаргардта, редкого и неуклонно прогрессирующего заболевания, которое приводит к необратимой слепоте у детей и взрослых. Поскольку в настоящее время нет одобренного лечения, существует острая необходимость предоставить пациентам возможность выбора. Мы планируем как можно скорее в 2025 году подать NDA в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на гилдеуретинол в качестве лечения болезни Штаргардта на основе убедительных данных, полученных на сегодняшний день в ходе нашей многопрофильной клинической программы”.

“Еще два пациента завершили 24-месячное лечение в исследовании TEASE-3, и результаты показали, что прием гилдеуретинола внутрь один раз в день предотвратил прогрессирование заболевания, а зрение оставалось стабильным. При этом профиль безопасности оставался благоприятным, - сообщила Сими Хан (Seemi Khan), доктор медицины, MBA, главный врач Alkeus Pharmaceuticals. - Кроме того, первые три участника, которые завершили исследование и продолжали лечение в течение нескольких лет, по-прежнему не демонстрировали прогрессирования заболевания, при этом самая длительная продолжительность терапии на сегодняшний день составила более семи лет. Это чрезвычайно обнадеживающие результаты, которые обеспечивают более глубокое понимание потенциала гилдеуретинола для сохранения зрения. Выявить и включить пациентов на ранней стадии до того, как у них появятся симптомы, сложно, поэтому мы благодарны этим пациентам и их семьям за участие в этом исследовании”.

TEASE-3, первое клиническое исследование ранней стадии болезни Штаргардта, является открытым исследованием гилдеуретинола. У участников наблюдаются ранние признаки заболевания, видимые на сетчатке, но симптомы потери зрения еще не начались. Для оценки степени влияния гилдеуретинола на прогрессирование заболевания используются визуализация аутофлюоресценции глазного дна (FAF) и другие показатели. Оценивается прогрессирование из года в год, а первичной конечной точкой является измерение прогрессирования после первых двух лет лечения. После первоначального двухлетнего лечения пациенты могут продолжать получать гилдеуретинол в рамках расширенного исследования. На сегодняшний день в TEASE-3 было зарегистрировано в общей сложности семь пациентов.

Болезнь Штаргардта является серьезной причиной тяжелого нарушения зрения у детей и молодых людей. По оценкам, в США это заболевание имеют около 30 000 человек. Лечения, одобренного FDA, не существует. У людей с болезнью Штаргардта белок ABCA4 является дефектным. Этот дефект белка приводит к накоплению токсичных димеров витамина А, которые необратимо повреждают сетчатку, что приводит к прогрессирующей потере зрения.

О программе TEASE

Исследования переносимости и эффективности ALK-001 при болезни Штаргардта (TEASE) состоят из четырех независимых клинических исследований перорального гилдеуретинола (ALK-001) при болезни Штаргардта, обозначенных как TEASE-1, TEASE-2, TEASE-3 и TEASE-4. Исследование TEASE-1 было рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым исследованием с участием 50 пациентов с болезнью Штаргардта. Гилдеуретинол достиг своей заранее определенной первичной конечной точки эффективности, показав снижение скорости роста площади атрофических поражений сетчатки на 21,6% и снижение нетрансформированных областей атрофических поражений сетчатки на 29,5% по сравнению с пациентами, не получавшими лечение. Гилдеуретинол хорошо переносился. Испытание TEASE-2 - это продолжающееся, полностью зарегистрированное, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование с участием 80 пациентов со средней стадией болезни Штаргардта, основные данные которого, как ожидается, будут опубликованы в 2025 году. TEASE-3, первое клиническое исследование использования гилдеуретинола на ранней стадии болезни Штаргардта, - это открытое исследование гилдеуретинола у пациентов с генетически подтвержденным диагнозом с ранними признаками заболевания, видимыми на сетчатке, но у которых не проявились симптомы потери зрения. TEASE-4 - это открытое расширенное исследование.

О гилдеуретинола ацетате (ALK-001)

Пероральный гилдеуретинола ацетат (ALK-001) - это новое химическое вещество, разработанное для снижения димеризации витамина А без модуляции зрительного цикла. В доклинических исследованиях гилдеуретинол снижал димеризацию витамина А до нормальной скорости и предотвращал дегенерацию сетчатки и потерю зрительной функции у животных с болезнью Штаргардта. Рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое клиническое исследование гилдеуретинола у пациентов с болезнью Штаргардта на поздней стадии (TEASE-1) показало клинически и статистически значимое замедление роста поражений сетчатки в течение двух лет лечения. Продолжаются дополнительные клинические испытания гилдеуретинола при болезни Штаргардта. Гилдеуретинол получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США статусы Breakthrough Therapy (“Прорывная терапия”), Rare Pediatric Disease (“Редкое детское заболевание”), Fast Track (“Ускоренное лечение”) и Orphan Drug (“Препарат для лечения редкого заболевания”) для болезни Штаргардта. Исследование (SAGA) гилдеуретинола у 198 пациентов с географической атрофией, вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации, продемонстрировало значимую тенденцию к снижению скорости роста поражений и продемонстрировало функциональное преимущество в остроте зрения при низкой яркости (LLVA). В исследованиях гилдеуретинол продемонстрировал благоприятный профиль безопасности и переносимости.

О компании Alkeus Pharmaceuticals

Alkeus Pharmaceuticals, Inc. - частная биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, поддерживаемая институциональными инвесторами во главе с Bain Capital Life Sciences. Основанная в 2010 году, компания Alkeus разрабатывает методы лечения серьезных заболеваний глаз с высокой неудовлетворенной потребностью с целью защиты зрения людей, страдающих заболеваниями сетчатки. Ведущий кандидат Alkeus, гилдеуретинола ацетат (ALK-001) - это новое химическое вещество, которое в настоящее время проходит клинические испытания для лечения болезни Штаргардта и географической атрофии, вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации.

Для получения дополнительной информации посетите сайт: www.alkeuspharma.com

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.