OCU410ST от Ocugen получает статус препарата для лечения редкого детского заболевания
27 мая 2025 г.
Автор: Мартин Дэвид Харп
Ретинопатии, связанные с ABCA4, включают болезнь Штаргардта, пигментный ретинит 19 типа и колбочко-палочковую дистрофию 3 типа.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату OCU410ST от Ocugen статус препарата для лечения редкого детского заболевания (RPDD). Препарат OCU410ST предназначен для лечения ретинопатий, связанных с ABCA4, включая болезнь Штаргардта, пигментный ретинит 19 типа и и колбочко-палочковую дистрофию 3 типа. (1)
Ранее препарат OCU410ST получил от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам статус орфанного препарата для лечения ретинопатий, связанных с ABCA4.
OCU410ST использует платформу AAV для доставки гена RORA (RAR-Related Orphan Receptor A) в сетчатку. RORA регулирует патофизиологические пути, связанные с болезнью Штаргардта, такие как образование липофусцина, окислительный стресс, образование комплемента, воспаление и сети выживания клеток.(1)
Шанкар Мусунури (Shankar Musunuri), доктор философии, MBA, председатель, генеральный директор и соучредитель компании Ocugen, прокомментировал статус в пресс-релизе компании, заявив: “Это последнее назначение статуса OCU410ST подтверждает срочность предоставления терапии пациентам с болезнью Штаргардта, у которых нет лечения, одобренного FDA”.
С этим статусов препарата OCU410ST Ocugen может получить ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV), если программа PRV будет повторно авторизована Конгрессом США. В случае получения, PRV может быть использован для получения приоритетного рассмотрения для другого продукта или продан другому спонсору и обычно продается примерно за 100 миллионов долларов или больше.
Компания Ocugen отметила, что планирует начать основное исследование фазы 2/3 в ближайшие недели и подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в 2027 году.
Ссылки:
Ocugen announces rare pediatric disease designation granted for OCU410ST—modifier gene therapy for the treatment of Stargardt Disease. Published May 27, 2025. Accessed May 27, 2025. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/27/3088484/0/en/Ocugen-Announces-Rare-Pediatric-Disease-Designation-Granted-for-OCU410ST-Modifier-Gene-Therapy-for-the-Treatment-of-Stargardt-Disease.html
Rare pediatric disease designation and priority review voucher programs. US FDA. Updated September 27, 2024. Accessed May 27, 2025. https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/rare-pediatric-disease-designation-and-priority-review-voucher-programs#2024update
The end of the FDA’s rare pediatric disease priority review voucher program. Propharma. Published March 11, 2025. Accessed May 27, 2025. https://www.propharmagroup.com/thought-leadership/fda-rare-pediatric-disease-priority-review-voucher-prv-program/
Rare Disease Biotechs Left in a Lurch as Congress Fails To Renew Priority Review Program. BioSpace. Published March 5, 2025. Accessed May 27, 2025. https://www.biospace.com/business/rare-disease-biotechs-left-in-a-lurch-as-congress-fails-to-renew-priority-review-program
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.