Ocugen подала заявку на начало клинического испытания фазы 1/2, оценивающего препарат-кандидат генной терапии OCU400 для лечения пигментного ретинита
Биофармацевтическая компания Ocugen объявила о том, что она подала заявку на исследование нового лекарственного средства в Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для начала фазы 1/2 клинических испытаний препарата-кандидата OCU400 (AAV-NR2E3), предназначенного для лечения пигментного ретинита, вызванного генетическими мутациями в NR2E3 и RHO.
OCU400 — это препарат, содержащий функциональные копии гена ядерного гормонального рецептора, которые доставляется в клетки-мишени сетчатки с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. Этот вирусный вектор может инфицировать целевые клетки и встраивать в них специально подготовленный элемент ДНК. Экспрессия NR2E3 в сетчатке как сильнодействующего гена-модификатора может помочь сбросить гомеостаз сетчатки, стабилизировать клетки глазного дна и потенциально остановить дегенерацию фоторецепторов.
Платформа генной терапии компании Ocugen направлена на рецепторы ядерных гормонов (NHRs), которые регулируют множество функций в сетчатке глаза, что дает ей потенциал для борьбы с множеством различных генных мутаций - и, в свою очередь, множеством заболеваний сетчатки - с помощью одного препарата. Традиционная генная терапия, при которой в клетки-мишени переносится функциональная версия нефункционального гена, направлена одновременно только на одну отдельную генную мутацию.
"Цель разработки метода OCU400 (AAV-NR2E3) - предложить людям, живущим с генетическими заболеваниями зрения, людям, чье зрение медленно ухудшается и у которых нет никаких вариантов лечения, повод для надежды", - прокомментировал вице-президент и руководитель отдела исследований и разработок компании Ocugen доктор Арун Упадхьяй.
Запланированное клиническое исследование фазы 1/2 будет оценивать безопасность лечения и доказательство концепции OCU400, используя одностороннюю субретинальную инъекцию (один глаз на испытуемого) у 18 пациентов, с расширением для контралатерального глаза и долгосрочным наблюдением за безопасностью. Компания Ocugen уже успешно завершила производство препарата в коммерческих масштабах (200 л) для поддержки клинических исследований. После проведения исследования фазы 1/2 и дальнейшего изучения полученных данных компания Ocugen планирует провести исследование фазы 3.
В 2019–2020 годах препарат OCU400 получил от FDA четыре статуса орфанных* лекарственных препаратов для лечения четырех различных дегенеративных заболеваний сетчатки, связанных с мутацией генов. В 2021 году Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также предоставило Ocugen статус орфанного лекарственного средства для OCU400 как препарата для лечения пигментного ретинита и врожденного амавроза Лебера, что означает, что в случае одобрения OCU400 сможет лечить эти заболевания, в основе которых лежат мутации более чем 175 различных генов.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Ocugen