Оптогенетическая терапия Bionic Sight демонстрирует обещающие результаты лечения пигментного ретинита
Компания Bionic Sight недавно объявила предварительные результаты клинического исследования I/II фазы своей оптогенетической терапии. Первые четыре пациента, которым была назначена исследовательская генная терапия BS01 для лечения продвинутой формы пигментного ретинита, сообщили о появившейся способности обнаруживать свет и движение. Двое из пациентов также смогли определять направление движения.
По сообщению компании на момент начала исследования в марте 2020 года четверо испытуемых имели либо полную, либо почти полную слепоту.
Как говорит основатель компании Bionic Sight, профессор физиологии и биофизики в медицинском колледже Вайля Корнельского университета доктор Шейла Ниренберг,
Ключевой вопрос для создания осмысленного зрения заключается в том, чтобы посылать в мозг сигналы, которые мозг может понять. Когда зрительный нерв связывается с мозгом, он делает это в закодированном виде. Код выполнен в виде шаблонов нейронных импульсов, которые сообщают мозгу, на что вы смотрите - лица, объекты, четкий путь впереди вас. Если вы можете передавать в мозг сигналы на языке, который он понимает, то осмысленные восприятия становятся возможными.
Доктор Шейла Ниренберг в свое время стала лауреатом премии МакАртура "Гений" за расшифровку нейронного кода сетчатки глаза.
Терапия BS01 доставляет оптогенетические белки к зрительному нерву. Эти белки действуют как конвертер - они получают свет и преобразуют его в нейронные сигналы, которые затем передаются в мозг. В отличие от других методов генной терапии с использованием аденоассоциированных вирусов для лечения пигментного ретинита, в терапии BS01 используется прибор, разработанным в Bionic Sight с использованием нейронного кода сетчатки глаза.
Устройство, которое надевается как пара очков, генерирует специализированный визуальный код, который посылается через ганглиозные клетки сетчатки и зрительный нерв в мозг.
Через два-три месяца после инъекции препарата BS01 пациенты начали сообщать о своих наблюдениях и восприятиях. Тестирование проводилось объективно, при этом исследователи просили пациентов посмотреть в устройство и постараться отличить, какие визуальные стимулы присутствуют - свет или нет света, движение влево, или движение вправо. Эти стимулы были применены случайным образом и восприятие пациентов было записано с помощью нажатия кнопок на консоли независимым контролером.
Ранние наблюдения, о которых сообщает Bionic Sight, очень обнадеживают. Такой инновационный подход потенциально может существенно изменить жизнь пациентов с пигментным ретинитом и другими дегенеративными заболеваниями сетчатки.
Доктор Ниренберг признает, что размер выборки в их нынешнем исследовании все еще мал, но подчеркивает, что "стабильность результатов очень многообещающая и до сих пор не вызывающая беспокойства по поводу безопасности".
Следующим шагом для Bionic Sight является продолжение исследования с использованием более высоких доз и большего количества участников тестирования.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Biospace