Новость 19.05.2023 492

ОТЛИЧНЫЕ НОВОСТИ ПО ГЕНУ USH2A (СИНДРОМ АШЕРА) и АВСА4 (БОЛЕЗНЬ ШТАРГАРДТА)

Вчера, 18.05.23 года, состоялась неформальная рабочая встреча между представителями МОО "Чтобы видеть!" И сотрудниками лаборатории Сеченовского Университета, в которой разрабатываются новые средства лечения на основе вирусов.

Александр Малоголовкин, заведующий лаборатории молекулярной вирусологии провел для нас небольшую экскурсию по лаборатории и рассказал о ходе работы по доклиническим исследованиям редактирования гена USH2A, вызывающего Синдром Ашера или Пигментный ретинит 39 типа.

Напоминаем, что впервые речь о возможной реализации данного проекта звучала на встрече МОО "Чтобы видеть!" и ведущих сотрудников лаборатории "Сириус" в г. Сочи в апреле 21 года.

Главной целью этой встречи являлось определение дальнейших шагов по реализации данного проекта, первый этап которого был запущен при поддержке Фонда исследований и лечения заболеваний сетчатки глаза осенью 2022 года. Этап состоял в определении жизнеспособности идеи создания мини копии гена USH2А и создании компьютерной модели и был успешно завершен.

Следующим этапом должен стать этап апробации этой модели на мышах.

Команда исследователей настроена очень оптимистично и планирует довести проект доклиники до конца.

Чем мы, со своей стороны, можем помочь ускорить этот процесс? Взять на себя сбор средств на часть нужд лаборатории в данном проекте, поиск спонсоров, привлечение в коллаборацию других фондов, заинтересованных в подобных проектах.

Резюмируя, получилась по человечески очень душевная встреча в формате "учёный и пациент". Александр доступным языком объясняет сложнейшие вещи, он верит в эту идею и сам предлагает варианты как сделать так, чтобы довести этот проект до логического конца, а именно до испытаний препарата на людях, и это в нашей стране!

Если у вас есть предложения по продвижению проекта информационно или финансово пишите на почту МОО "Чтобы видеть!" [email protected]

Также отличная новость для болезни Штаргардта! Лаборатория, в рамках собственного проекта, начала аналогичную разработку для гена АВСА4.