Новость 23.12.2024 267

Первый участник получил дозу ультевурсена в клиническом исследовании фазы 2b для лечения пигментного ретинита, связанного с USH2A

Мы рады сообщить, что Sepul Bio, инновационное бизнес-подразделение Laboratories Théa, продолжит новаторскую работу, начатую ProQR Therapeutics. 12 декабря 2024 года компания Sepul Bio объявила, что первый участник получил дозу ультевурсена в клиническом исследовании LUNA. LUNA - это клиническое исследование фазы 2b ультевирсена у лиц с синдромом Ашера или несиндромальным пигментным ретинитом, обусловленным вариантами 13 экзона гена USH2A. 

LUNA, также называемая SB-421a-006, представляет собой двухлетнее исследование по тестированию ультевирсена. Ультевурсен - это экспериментальная мРНК-терапия, призванная помочь людям с синдромом Ашера типа 2а сохранить зрение. В исследовании LUNA примет участие 81 человек - взрослые и дети старше восьми лет, страдающие пигментным ретинитом, вызванным специфическими изменениями или вариантами 13 экзона гена USH2A. Первая действующая клиническая база находится в США. Sepul Bio планирует в ближайшие месяцы открыть больше центров, делясь обновлениями по мере их подтверждения. 

Как работает ультевурсен?

 

Ультевурсен - это терапия на основе РНК, нацеленная на информационную РНК (мРНК). ДНК транскрибируется в РНК, которая затем транслируется в белки. мРНК несет генетические инструкции по созданию определенных белков. Остановка процесса трансляции может помешать созданию белка. Именно это происходит с вариантами 13 экзона гена USH2A.

Антисмысловые олигонуклеотиды представляют собой короткие специальные фрагменты ДНК или РНК, которые связываются с мРНК и блокируют трансляцию. Ультевурсен компании Sepul Bio использует эти специальные фрагменты РНК для специфического связывания с экзоном 13 гена USH2A. Это предотвращает трансляцию мутировавшего экзона (процесс, называемый пропуском экзона), в то время как остальная часть мРНК обрабатывается нормально. В результате получается функциональный белок USH2A, даже с пропущенной мутацией.

О компании Sepul Bio

Являясь специализированным бизнес-подразделением Théa, Sepul Bio находится в авангарде продвижения трансформирующей мРНК-терапии наследственных заболеваний сетчатки, уделяя особое внимание дальнейшей разработке двух передовых офтальмологических продуктов - ультевурсена и сепофарсена. 

Команда Sepul Bio была создана в декабре 2023 года и усердно работала над перезапуском программы по исследованию ультевурсена. Клиническая команда надеется на скорейшее участие в исследовании, чтобы ускорить разработку ультевирсена и как можно быстрее представить эту потенциальную новую терапию сообществу пациентов с синдромом Ашера типа 2a.

Эндрю Болан (Andrew Bolan), директор по защите интересов пациентов, является ключевым членом Sepul Bio, который перешел из ProQR. Он продолжает служить жизненно важным звеном в этой работе. Болан будет делиться новостями с пациентами, пострадавшими от синдрома Ашера типа 2а, и их семьями по мере достижения значительного прогресса. Заинтересованные лица могут отправлять запросы на адрес contact@sepulbio.com. 

Usher Syndrome Coalition также сообщает о фонде USH Trust, благодаря которому пациенты могут получать информацию об этих и других клинических исследованиях. USH Trust - это самый мощный инструмент поддержки исследований от Usher Syndrome Coalition. Пациентов просят убедиться, что они обновляли свою информацию в USH Trust. Если есть подозрение, что информация устарела, необходимо обновить предпочитаемый адрес электронной почты, дату рождения, тип и подтип, а также наличие генетического подтверждения этого диагноза.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.