Чтобы видеть!

В последнее время во всем мире ведутся исследования с целью разработки методов лечения наследственных заболеваний зрения. Здесь мы хотим показать последние достижения в области разработки и исследований препаратов для лечения болезни Штаргардта.

Acucela проводит клинические испытания препарата для лечения болезни Штаргардта

Эмиксустат, пероральный препарат, первоначально предназначенный для лечения сухой формы возрастной макулярной дистрофии (ВМД), проходит 3 фазу клинических испытаний с целью определения его эффективности для лечения болезни Штаргардта. Хотя препарат не достиг желаемых результатов в клинических испытаниях для ВМД, эксперты считают, что он может быть полезен для людей с болезнью Штаргардта. Технология, разработанная компанией Acucela, действует путем замедления накопления токсичных отходов, которые приводят к дегенерации сетчатки при ряде заболеваний, включая болезнь Штаргардта.

Alkeus начинает клинические испытания препарата, предназначенного для снижения уровня токсинов в сетчатке глаза

Биотехнологическая компания Alkeus проводит многоцентровое клиническое испытание II фазы препарата (ALK-001), направленного против токсичных накоплений в сетчатке глаза, которые, как считается, вызывают дегенерацию и потерю зрения. Новый метод лечения представляет собой модифицированную форму витамина А, который при метаболизме в сетчатке приводит к образованию гораздо меньшего количества отходов. Ученые разработали ALK-001, заменив атомы водорода в витамине А дейтерием. Известный как дейтерированный витамин А, он поглощается "чище", чем естественная форма. Дейтерий — это безопасная, встречающаяся в природе, стабильная форма водорода, которая присутствует в организме человека.

Исследование естественной истории болезни Штаргардта поможет подготовиться к будущим клиническим испытаниям

Клинический исследовательский институт Фонда борьбы со слепотой завершает исследование естественной истории болезни людей, страдающих болезнью Штаргардта. Исследование, известное как ProgSTAR, преследует три основные цели:

1. Определить наилучшие показатели, позволяющие ускорить оценки новых методов лечения в клинических испытаниях,
2. Лучше понять течение болезни для отбора будущих участников клинических испытаний и
3. Определить потенциальных участников для предстоящих клинических испытаний. В исследование включено 365 пациентов в 10 международных клинических центрах.

Исследовательская группа создает патч для восстановления зрения, полученный из стволовых клеток

Ученые из университета Висконсин-Мэдисон (США) разрабатывают патч (пластырь), состоящий из клеток сетчатки, полученных из стволовых клеток. Он будет использоваться в качестве терапии, восстанавливающей зрение для людей с макулярными заболеваниями, такими как болезнь Штаргардта. Недавно была создана компания Opsis Therapeutics для продвижения терапии в клинических испытаниях и доведения ее до пациентов, которые в ней нуждаются. Патч состоит из двух слоев. Один слой будет содержать стволовые клетки-предшественники фоторецепторов, обеспечивающих наше зрение. После пересадки стволовые клетки этого слоя созреют и превратятся в фоторецепторы. Другой слой будет состоять из зрелых клеток пигментного эпителия сетчатки, которые обеспечивают удаление отходов и питание фоторецепторов. Тонкая пластиковая пленка будет служить структурной основой для пластыря. Биоразлагаемый гель будет защищать клетки и удерживать слои вместе. Проект финансируется Фондом по борьбе со слепотой (Foundation Fighting Blindness).

Stargazer приступила к фазе 2А клинического испытания новой терапии

Витамин А, метаболизирующийся в сетчатке глаза, необходим для зрения. Многие исследователи считают, что болезнь Штаргардта, наследственная форма макулярной дегенерации, вызвана накоплением токсичных побочных продуктов, образующихся в процессе его метаболизма. Компания Stargazer разрабатывает препарат, который блокирует белок, известный как ретинол-связывающий белок 4 (RBP4) — это уменьшает накопление токсичных побочных продуктов витамина А. Исследования уже показали, что препарат снижает уровень этих токсинов в мышиной модели болезни Штаргардта. При финансовой поддержке Фонда по борьбе со слепотой была создана компания Stargazer Pharmaceuticals для разработки коммерческого варианта препарата.

Высокопроизводительный скрининг малых молекул, защищающих клетки сетчатки глаза

Доктор Шигеми Мацуяма, исследователь из Западного резервного университета Кейза (США), финансируемый Фондом по борьбе со слепотой, использовал высокопроизводительный скрининг для выявления малой молекулы, которая может ингибировать гибель клеток сетчатки. Сейчас он проводит программу по медицинской химии, чтобы улучшить характеристики этой молекулы и разработать фармацевтически приемлемое соединение. В случае успеха его препарат может быть использован для лечения многих форм заболеваний сетчатки, независимо от лежащей в их основе генетической мутации.

Разрабатываемые генные терапии для лечения болезни Штаргардта

Applied Genetics Technology и Iveric bio - биотехнологические компании, разрабатывающие генную терапию болезни Штаргардта. Их проекты в настоящее время находятся на стадии доклинической разработки и предполагают замену мутировавших копий гена ABCA4 на нормальные копии.

Iveric Bio проводит клинические испытания ингибитора комплемента для лечения болезни Штаргардта

Компания Iveric bio проводит 2 фазу клинических испытаний препарата Zimura, ингибитора комплемента C5, предназначенного для замедления прогрессирования болезни Штаргардта. При многих заболеваниях сетчатки система комплемента (часть врожденной иммунной системы) чрезмерно активна, что усугубляет дегенерацию сетчатки и ускоряет потерю зрения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Foundation Fighting Blindness