Препарат ADX-2191 для лечения пигментного ретинита получил статус орфанного
Согласно пресс-релизу компании Aldeyra Therapeutics, американский регулятор отрасли здравоохранения FDA (U.S. Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) присвоил препарату ADX-2191 (метотрексат) статус орфанного* лекарства для лечения пигментного ретинита.
Метотрексат является ингибитором дигидрофолатредуктазы**, которая представляет собой белок, участвующий в клеточной активации и репликации тканей.
Ранее препарат ADX-2191 уже получил аналогичный статус по трем различным клиническим показаниям, что подчеркивает широкий потенциал платформы ADX-2191 для лечения целого ряда редких заболеваний сетчатки. ADX-2191 для интравитреальных инъекций получил орфанный статус для лечения первичной витреоретинальной лимфомы и профилактики пролиферативной витреоретинопатии***.
В настоящее время препарат изучается для профилактики склерозирующего кератомилеза - редкого воспалительного заболевания, которое может привести к слепоте и серьезному рубцеванию сетчатки.
Отметим, что в настоящее время не существует официально разрешенных к применению лекарственных препаратов для лечения пигментного ретинита.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
** Дигидрофолатредуктаза - один из ключевых ферментов во внутриклеточном метаболизме фолатов, необходимый для восстановления дигидрофолиевой кислоты до активной коферментной формы витамина - тетрагидрофолиевой кислоты.
*** Пролиферативная витреоретинопатия - типовой патологический внутриглазной процесс, сопровождающий такие тяжёлые заболевания органа зрения как отслойка сетчатки, ге-мофтальм, диабетическая ретинопатия, травмы.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio