ProQR объявляет о начале испытаний препарата QR-421a для лечения пигментного ретинита в рамках фазы 2/3 решающего исследования
Компания ProQR Therapeutics объявила о том, что первые пациенты получили дозу препарата РНК-терапии QR-421a в клинических испытаниях Sirius и Celeste (фазы 2/3), в рамках которых проводилось исследование нового метода лечения для людей с пигментным ретинитом и синдромом Ашера, вызванными мутацией гена USH2A.
Препарат QR-421a, представляющий собой антисенсорный олигонуклеотид на основе РНК, предназначен для исправления мутаций в РНК человека с генетическим заболеванием. РНК-терапия, которая вводится в глаз с помощью инъекции, заставляет клетки, производящие белок, не замечать экзон 13 гена USH2A. Это мутировавший сегмент генетической последовательности, используемой для воспроизводства ашерина - белка, который очень важен для обеспечения нормального зрения. За счет того, что препарат ProQR позволяет пропускать мутировавший экзон, восстанавливается способность клеток производить функциональные версии этого белка.
Ранее этот препарат получил статус орфанного препарата в США и Европейском Союзе.
По словам доктора Дэвида Бирча, участвующего в исследованиях Sirius и Celeste,
Это первые, потенциально решающие испытания для этих заболеваний, которые мы рассматриваем как многообещающую веху, дающую надежду сообществам пациентов с пигментным ретинитом и синдромом Ашера.
Его словам дополнила главный медицинский директор компании ProQR доктор Аниз Гирах,
Мы рады вывести нашу вторую РНК-терапию на потенциально финальную стадию клинических испытаний. В предыдущем клиническом исследовании препарат QR-421a хорошо переносился и продемонстрировал согласованное преимущество по нескольким показателям улучшения зрения в пролеченных глазах по сравнению с незатронутыми лечением. Наша цель состоит в том, чтобы исследования Sirius и Celeste подтвердили способность QR-421a стабилизировать потерю зрения у людей с USH2A-опосредованным пигментным ретинитом и синдромом Ашера.
Sirius и Celeste - это два двойных рандомизированных, контролируемых, 24-месячных исследования с многократным приемом препарата для оценки эффективности QR-421a для остановки потери зрения, а также его безопасности и хорошей переносимости.
В этих исследованиях примут участие взрослые и дети (в возрасте от 12 лет) с потерей зрения из-за мутаций в экзоне 13 гена USH2A. В обоих исследованиях участники случайным образом распределяются по трем параллельным направлениям. В двух группах лечения участники получают интравитреальные инъекции QR-421a в различных дозах (180 мкг нагрузочной дозы и 60 мкг поддерживающей дозы или 60 мкг нагрузочной дозы и 60 мкг поддерживающей дозы). В третьей контрольной группе имитируются интравитреальные инъекции, но исследуемые препараты не вводятся.
В исследование Sirius планируется включить 81 участника с прогрессирующей потерей зрения (исходная острота зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) хуже 20/40). Первичной конечной точкой исследования является среднее изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем через 18 месяцев в группе лечения по сравнению с группой контроля.
В исследование Celeste планируется включить 120 участников с ранней и умеренной потерей зрения (исходное значение BCVA равно или лучше 20/40). Первичной конечной точкой исследования является среднее изменение по сравнению с исходным уровнем статической периметрии через 12 месяцев в группах, получающих лечение, по сравнению с контрольной группой.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: ProQR