ProQR объявляет об результатах фазы 2/3 испытания препарата для лечения амавроза Лебера
Компания ProQR Therapeutics опубликовала предварительные результаты 2/3 фазы исследования Illuminate по применению сепофарсена для лечения CEP290-опосредованного врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10).
По результатам анализа, исследование Illuminate не достигло первичной конечной точки - наилучшей скорректированной остроты зрения (BCVA), а также вторичных конечных точек. Ни в одном из вариантов лечения сепофарсеном не было отмечено никакого преимущества по сравнению с фиктивным контрольным вариантом.
Компания Proqr не исключила возможность других результатов у новых подгрупп, но, судя по всему, было бы излишним оптимизмом надеяться на что-либо. Вопрос для компании заключается в том, что означает неудача для остальной части ее проекта, и, хотя компания настаивает на том, что количество участников было ограниченным, ей придется нервно ждать остальных результатов испытаний.
Исследование Illuminate было начато в апреле 2019 года. В рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование были включены 36 участников в возрасте от восьми лет и старше с генетически подтвержденным врожденным амаврозом Лебера 10, обусловленным мутацией c.2991+1655A>G (p.Cys998X) в гене CEP290.
Участники были случайным образом распределены в три равные группы:
- целевая регистрационная доза сепофарсена (160 мкг/80 мкг нагрузочная доза/поддерживающие дозы),
- низкая доза сепофарсена (80 мкг/40 мкг нагрузочная доза/ поддерживающая доза),
- или фиктивная процедура.
Исследование проводилось в 14 исследовательских центрах в девяти странах.
"Учитывая результаты, наблюдавшиеся в предыдущих исследованиях сепофарсена, результаты испытания Illuminate являются неожиданными и разочаровывающими, особенно для людей, живущих с LCA10, - сказал Даниэль А. де Бур, основатель и генеральный директор ProQR Therapeutics. - Компания ProQR была основана с целью разработки РНК-терапии для пациентов с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, и мы будем продолжать развивать нашу мощную программу терапии генетических заболеваний глаз. Мы глубоко признательны всем участникам, их сторонникам и исследователям, принявшим участие в исследовании Illuminate".
"Это не тот результат, на который мы рассчитывали, и мы разделяем разочарование, которое испытывают многие в обществе, - сказал Бенджамин Р. Йеркса, главный исполнительный директор канадского Фонда борьбы со слепотой. - Мы будем продолжать работать вместе с компанией ProQR, чтобы узнать больше из текущих анализов и по мере того, как они работают над продвижением РНК-терапии, чтобы потенциально помочь детям, взрослым и семьям, страдающим от редких генетических заболеваний глаз".
В этом году у компании ProQR ожидаются основные данные фазы 1/2 исследования препарата QR-504a при эндотелиальной дистрофии роговицы Фукса, а также результаты фазы 1 исследования Aurora препарата QR-1123 при пигментном ретините.
Исследование нового метода лечения LCA10 ведет также компания Editas с препаратом EDIT-101, но он уже тоже оказался несколько разочаровывающим.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: BioSpectrum India