Ray Therapeutics и Forge Biologics объявляют о партнерстве для контрактного производства препарата для оптогенетической терапии
Биотехнологическая компания Ray Therapeutics, разрабатывающая оптогенетическую терапию для пациентов с дегенеративными заболеваниями сетчатки, и Forge Biologics, контрактная организация по разработке и производству генной терапии, объявили о производственном партнерстве, которое позволит продвинуть ведущую программу оптогенетической генной терапии Ray-001 компании Ray Therapeutics в клинические испытания для пациентов с пигментным ретинитом.
Forge предоставит услуги по разработке процесса аденоассоциированных вирусов, инжинирингу масштабирования и производству препарата для программы Ray-001 компании Ray Therapeutics. В программе будет использован процесс платформы Forge, включая запатентованные суспензионные клетки HEK 293 Ingition Cells и аденовирусную плазмиду pEMBR. Вся деятельность по разработке и производству будет осуществляться на производственном предприятии компании Forge в США.
"Мы создали компанию Forge для предоставления комплексных услуг по производству генной терапии, чтобы обеспечить поддержку клиентам, стремящимся значительно улучшить жизнь пациентов, - сказал доктор Тимоти Дж. Миллер, генеральный директор, президент и соучредитель компании Forge. - Мы с нетерпением ждем возможности помочь компании Ray Therapeutics в развитии производства аденовирусного препарата с целью восстановления зрения у пациентов с офтальмологическими заболеваниями".
Препарат Ray-001 предназначен для использования в лечении пациентов с пигментным ретинитом. Оптогенетика является многообещающим подходом, который потенциально может восстановить полезное зрение у слабовидящих и незрячих людей. У пациентов с пигментным ретинитом повреждены фоторецепторы - первичные клетки, необходимые для зрения, которые утрачены и не могут восстанавливаться. Однако нейроны внутренней сетчатки, расположенные ниже фоторецепторов, особенно ганглиозные клетки сетчатки, сохраняются в значительном количестве и на поздних стадиях заболевания.
Препарат компании Ray Therapeutics вводится в глаз путем интравитреальной (внутриглазной) инъекции, после которого вектор диффундирует в сетчатку и передается в основном ганглиозным клеткам сетчатки.
Как заявил генеральный директор Ray Therapeutics Пол Бресте,
Ray-001 — это принципиально новый подход к лечению наследственных заболеваний сетчатки с использованием возможностей оптогенетики, и, работая вместе с Forge, мы еще на один шаг приблизились к восстановлению зрения у пациентов, которые страдают от слепоты.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Ray Therapeutics