Разработка терапии стволовыми клетками для восстановления зрения
В 2018 году группа американских ученых во главе с доктором Дэвидом Гаммом из университета штата Висконсин и доктором Уильямом Белтраном из университета Пенсильвании начали проект исследований в области клеточной заместительной терапии при пигментном ретините, наследственном заболевании сетчатки. Проект, получивший название Restore Vision 20/20, финансируется рядом частных инвесторов и канадским фондом Fighting Blindness.
Недавно проект получил очередной транш финансирования в размере $725 тыс. от фонда FBC.
Цель проекта - проверить, может ли новая терапия стволовыми клетками улучшить зрение в собачьей модели пигментного ретинита. Команда ученых использует индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (iPSC)* и пытается заменить поврежденные фоторецепторы новыми здоровыми, функционирующими фоторецепторами. Если эти доклинические эксперименты окажутся успешными, это может привести к началу клинических испытаний этого потенциального метода лечения пигментного ретинита уже на людях.
На первом этапе проекта команда Гамма разработала клетки-предшественники фоторецепторов клинического класса. Затем ученые под руководством Белтрана продвинулась в определении наилучшего способа доставки клеток в сетчатку. Эти подготовительные исследования были весьма успешными, что позволило перейти к следующему этапу исследования.
На втором этапе группа будет использовать средства, полученные в рамках нового транша финансирования проекта, для проверки безопасности и эффективности клеточной заместительной терапии. Они будут проверять эффективность с помощью современных тестов сетчатки и зрения, а также более функциональных визуальных тестов, таких как способность собак ориентироваться в препятствиях до и после лечения. Они также будут изучать альтернативный и, возможно, лучший способ доставки клеток, используя передовой подход с использованием микроматриц (micro-scaffold).
Доктор Белтран говорит:
За последние 3 года мы улучшили производство клеток-предшественников фоторецепторов, произведенных из iPSC-клеток, улучшили их доставку и увеличили время их выживания после трансплантации в естественных условиях крупным животным, страдающим конечной стадией дегенерации сетчатки. Эти весьма обнадеживающие результаты теперь создают основу для дальнейшего улучшения интеграции сетчатки и мониторинга признаков восстановления зрения в этих моделях.
Основываясь на результатах этой работы, проект заинтересовал нескольких участников рынка и привел к созданию стратегического корпоративного альянса между компаниями Opsis Therapeutics (соучредителем которой является доктор Гамм), FUJIFILM Cellular Dynamics и BlueRock Therapeutics, дочерней компанией Bayer AG. Этот альянс - замечательный пример того, как подобные проекты используется для ускорения разработки лечения от лаборатории до клиники.
Недавно к команде ученых присоединились еще несколько исследователей, которые займутся созданием биоразлагаемых, микроформованных скаффолдов для более точной доставки продукта клеточной терапии в этих моделях. На данном этапе исследования ученые надеются получить важные данные для проверки этого подхода в рамках подготовки к будущим клиническим испытаниям.
* Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (induced pluripotent stem cells, iPSC или iPS) - стволовые клетки, полученные из клеток различных тканей (в первую очередь фибробластов) с помощью их репрограммирования методами генетической инженерии.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: FBC