Rhythm Pharmaceuticals объявляет о положительных промежуточных данных расширенного исследования сетмеланотида при синдроме Барде-Бидля
Биофармацевтическая компания Rhythm Pharmaceuticals объявила о положительных промежуточных данных долгосрочного исследования по оценке сетмеланотида у пациентов с синдромом Барде-Бидля.
Компания Rhythm представила обновленную информацию о текущей подготовке к потенциальному коммерческому запуску IMCIVREE (сетмеланотид) в США для лечения ожирения и гиперфагии (патологического голода) у пациентов с синдромом Барде-Бидля в ходе виртуального мероприятия для инвесторов и аналитиков.
Директор Центра клинических исследований Исследовательского института клиники Маршфилда и директор Центра передового опыта по синдрому Барде-Бидля доктор Боб Хоус заявил:
Эти долгосрочные данные обнадеживают нас тем, что клинически значимое снижение веса и уменьшение гиперфагии у пациентов в течение одного года терапии сохранялось и даже усиливалось в течение двух лет приема сетмеланотида без специальной диеты и физических упражнений.
Из числа пациентов, включенных в долгосрочное испытание компании Rhythm, 19 человек с синдромом Барде-Бидля достигли 24 месяцев терапии. По состоянию на дату отсечения данных 29 октября 2021 года:
- Среднее процентное снижение индекса массы тела по сравнению с исходным уровнем в ходе исследования составило -14,3% (n=19);
- Среднее процентное снижение массы тела по сравнению с исходным уровнем в ходе исследования среди пациентов в возрасте 18 лет и старше составило -14,9% (n=6);
- Среднее снижение индекса массы тела по шкале Z от исходного уровня в рамках исследования среди пациентов моложе 18 лет составило -0,72 (n=12).
В соответствии с предыдущими клиническими наблюдениями, сетмеланотид в целом хорошо переносился в долгосрочном расширенном исследовании, и новых сигналов нарушения безопасности не наблюдалось. Компания Rhythm планирует представить подробные результаты этого исследования на крупном медицинском совещании в конце 2022 года.
Также на мероприятии компания Rhythm представила обновленную информацию о текущей подготовке к коммерческому запуску в США препарата сетмеланотид для лечения ожирения и гиперфагии у лиц с синдромом Барде-Бидля в ожидании одобрения Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Дополнительная заявка на новый препарат IMCIVREE (сетмеланотид) для лечения пациентов с синдромом Барде-Бидля или синдромом Альстрёма в настоящее время находится на рассмотрении в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA), и датой ее утверждения назначено 16 марта 2022 года.
В Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также подана заявка на разрешение типа II для лечения ожирения и контроля гиперфагии у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте шести лет и старше с синдромом Барде-Бидля или синдромом Альстрёма.
В США препарат IMCIVREE показан для хронического контроля веса у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 6 лет и старше с ожирением, вызванным дефицитом проопиомеланокортина (POMC), пропротеин конвертазы субтилизина/пероксина типа 1 (PCSK1), или дефицитом рецептора лептина (LEPR), подтвержденным генетическим тестом, одобренным FDA, демонстрирующим варианты в генах POMC, PCSK1 или LEPR, которые интерпретируются как патогенные, вероятно патогенные или неопределенной значимости.
В ЕС и Великобритании IMCIVREE показан для лечения ожирения и контроля голода, связанного с генетически подтвержденной потерей функции биаллельного дефицита POMC, включая PCSK1, или биаллельного дефицита LEPR у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше. IMCIVREE должен назначаться и контролироваться врачом, имеющим опыт лечения ожирения с генетической этиологией.
IMCIVREE не показан для лечения пациентов со следующими состояниями, поскольку ожидается, что IMCIVREE не будет эффективным:
- Ожирение, связанное с предполагаемым дефицитом POMC, PCSK1 или LEPR, при этом варианты POMC, PCSK1 или LEPR классифицируются как доброкачественные или скорее доброкачественные;
- Другие виды ожирения, не связанные с дефицитом POMC, PCSK1 или LEPR, включая ожирение, связанное с другими генетическими синдромами, и общее (полигенное) ожирение.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Rhythm Pharmaceuticals