SalioGen Therapeutics разрабатывает новую технологию кодирования генов для лечения наследственных заболеваний сетчатки глаза
Биотехнологическая компания SalioGen Therapeutics разрабатывает терапию для широкого спектра заболеваний, включая наследственные заболевания сетчатки, с использованием своей новой технологии Gene Coding. Недавно венчурное филантропическое подразделение канадского Фонда борьбы со слепотой RD Fund (Retinal Degeneration Fund) инвестировало в эту компанию, что позволило ей получить в общей сложности 115 миллионов долларов в рамках раунда финансирования серии B. Новые средства предоставят компании возможность продолжить создание платформы Gene Coding, расширить команду разработчиков и создать производственные и автоматизированные возможности, необходимые для ускорения продвижения доклинических программ. В марте 2021 года компания уже получила 20 миллионов долларов в рамках серии А финансирования.
Платформа кодирования генов SalioGen работает путем добавления нового геномного кода для включения, выключения или изменения функции новых или существующих генов. Кодирование генов осуществляется с помощью технологии SalioGen Exact DNA Integration Technology (EDIT), которая основана на использовании ферментов генной инженерии, полученных из млекопитающих, под названием Saliogase. Saliogase легко вставляет новую ДНК любого размера в точные, определенные геномные участки.
Технология SalioGen разработана как более эффективный и надежный метод, чем другие подходы к редактированию и модификации генов (например, CRISPR/Cas9), поскольку она не предполагает двухцепочечного разрыва и последующего восстановления (процесс, называемый гомологичной рекомбинацией) целевого гена.
Кроме того, компания разрабатывает целевые составы наночастиц на основе липидов для доставки терапии и ее генетического груза - ДНК практически любого размера. В отличие от этого, существующие в настоящее время вирусные системы доставки для терапии генных материалов ограничены в размере генетического груза, который они могут доставить. Многие гены заболеваний сетчатки слишком велики для вирусных контейнеров, используемых в этих системах.
В настоящее время компания разрабатывает программы исследовательского и доклинического этапов и намерена в будущем начать клинические испытания для лечения болезни Штаргардта (ABCA4), синдрома Ашера, пигментного ретинита 25 (EYS) и пигментного ретинита 1.
"Мы в восторге от многообещающей и инновационной технологии SalioGen для устранения генетических причин наследственных заболеваний сетчатки. Их подход преодолевает многие ограничения, связанные с существующими методами генной терапии и редактированием генов CRISPR/Cas9", - говорит главный исполнительный директор Фонда борьбы со слепотой доктор Бенджамин Йеркса.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Foundation Fighting Blindness