Чтобы видеть!

Компания Gyroscope Therapeutics, занимающаяся генной терапией заболеваний сетчатки, разработала субретинальную систему доставки Orbit SDS. Технология предназначена для доставки генного препарата в сетчатку без необходимости проведения инвазивных процедур, таких как витрэктомия, при которой удаляется гелеобразное вещество внутри глаза, или ретинотомия, при которой делается отверстие в сетчатке.

Система Orbit SDS предназначена для микроинъекций в субретинальное пространство в задней части глаза. Процедура микроинъекции разработана таким образом, чтобы избежать повреждения структуры глаза, предотвращая необходимость витрэктомии и исключая необходимость создания отверстия для доступа к субретинальному пространству.

Компания надеется, что, сочетая медицинские устройства, позволяющие осуществлять минимально инвазивную доставку препарата, с инновационной генной терапией, она сможет разработать принципиально новые терапевтические стратегии. Новое устройство Gyroscope Therapeutics уже получило разрешение 510(k) на применение от американских регулирующих отрасль здравоохранения органов.

Предполагаемая полезная нагрузка устройства - препарат генной терапии, который увеличивает экспрессию гена, участвующего в системе комплемента*. Исследуемая терапия предназначена для лечения сухой возрастной макулярной дистрофии - заболевания, которое приводит к слепоте и для которого не существует утвержденных методов лечения. Новый метод лечения призван уменьшить чрезмерно активный иммунный ответ и воспаление в глазу. Клинические испытания этой генной терапии продолжаются.

Разработчики планируют оценить доставку разработанного в компании препарата GT005 с помощью Orbit SDS, после чего начать генерировать данные о доставке этого препарата для генной терапии GT005 с помощью Orbit SDS в рамках текущего (I/II фазы) исследования FOCUS. Кроме того, планируется заключить соглашения о лицензировании и сотрудничестве с использованием Orbit SDS с другими компаниями, разрабатывающими генную и клеточную терапию для лечения глазных заболеваний.

GT005 — это исследуемая одноразовая генная терапия на основе аденоассоциированного вируса, которая вводится под сетчатку и предназначена для замедления прогрессирования географической атрофии, связанной с сухой возрастной макулярной дистрофией (ВМД). Сухая ВМД является основной причиной необратимой потери зрения у людей старше 50 лет, и в настоящее время не существует одобренных медицинскими регуляторами методов лечения этого разрушительного состояния.

Исследования показывают, что когда часть иммунной системы, называемая системой комплемента, чрезмерно активна, это приводит к воспалению, которое повреждает здоровые ткани глаза. Белок CFI регулирует активность системы комплемента. GT005 предназначен для восстановления баланса гиперактивной системы комплемента путем увеличения выработки белка CFI. Предполагается, что увеличение выработки CFI снизит гиперактивность системы и уменьшит воспаление, что позволит сохранить зрение.

Исследование FOCUS [NCT03846193] — это открытое исследование I/II фазы, оценивающее безопасность и биологическую активность GT005, применяемого в виде одной субретинальной инъекции у пациентов с географической атрофией. Первые данные по FOCUS, вероятно, будут представлены в 2021 году.

Недавно компания также начала испытания препарата в рамках исследования II фазы EXPLORE. EXPLORE — это испытание II фазы, оценивающее безопасность и эффективность однократной субретинальной инъекции GT005 у людей в возрасте 55 лет и старше, страдающих географической атрофией, имеющих специфические мутации в гене фактора комплемента I (CFI) и низкий уровень белка CFI в крови.

* Система комплемента - механизм защиты организма, комплекс защитных белков, постоянно присутствующих в крови. Это каскадная система протеолитических ферментов, предназначенная для гуморальной защиты организма от действия чужеродных агентов, она участвует в реализации иммунного ответа организма. Является важным компонентом как врождённого, так и приобретённого иммунитета.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Medgadget.com