Слияние Opus Genetics и Ocuphire будет способствовать развитию нескольких методов генной терапии наследственных заболеваний сетчатки
Слияние компаний обеспечит дополнительный капитал для развития генной терапии.
Opus Genetics, компания, разрабатывающая генную терапию наследственных заболеваний сетчатки, созданная в 2021 году Фондом RD Fund, объединилась с Ocuphire, офтальмологической биофармацевтической компанией на клинической стадии. Новая компания будет называться Opus Genetics. Акции компании начнут торговаться на бирже NASDAQ 24 октября под символом “IRD”. Главный исполнительный директор Ocuphire Джордж Маграт, доктор медицинских наук, продолжит занимать эту должность в недавно созданной компании. Бен Йеркса, доктор философии, бывший генеральный директор Opus, станет президентом. Новая компания продолжит разработку нескольких новых методов генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.
“Мы очень рады слиянию компаний, потому что оно позволит Opus продолжить свою миссию по разработке нескольких методов генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, - говорит Расти Келли, доктор философии, директор-основатель Opus и управляющий директор RD Fund, венчурного благотворительного подразделения Фонда борьбы со слепотой. - Это отличная новость для людей, занимающихся генной терапией наследственных заболеваний сетчатки, и людей, страдающих различными серьезными заболеваниями сетчатки”.
Передовая программа Opus - это генная терапия врожденного амавроза Лебера 5 типа, который вызывает значительную потерю зрения в младенчестве. В ходе клинического исследования фазы 1/2 генная терапия врожденного амавроза Лебера 5 типа восстановила зрение у троих юридически слепых взрослых. У всех троих улучшилась светочувствительность и мобильность. Улучшения сохранялись в течение шести месяцев. Лечение переносилось хорошо, серьезных нежелательных явлений не зарегистрировано. Компания планирует включить в исследование пациентов-детей в первом квартале 2025 года.
Компания Opus также сообщила, что готова начать клинические испытания фазы 1/2 в Германии для исследования генной терапии BEST1. Мутации в гене BEST1 могут вызывать несколько различных заболеваний сетчатки, включая болезнь Беста и пигментный ретинит. Заболевание, связанное с BEST1, обычно поражает центральное зрение и прогрессирует медленно. Успешные, финансируемые Фондом исследования генной терапии BEST1 на собаках в Университете Пенсильвании помогли компании получить разрешение регулирующих органов на клинические испытания.
Компания также разрабатывает генную терапию наследственных заболеваний сетчатки для людей с мутациями в: RHO, RDH12, MERTK, NMNAT-1 и CNGB1.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.