Совет по мониторингу данных и безопасности одобрил начало второй фазы клинического исследования OCU410ST GARDian по лечению болезни Штаргардта
Совет по мониторингу данных и безопасности одобрил начало второй фазы клинического исследования OCU410ST GARDian по лечению болезни Штаргардта
- Установлена максимальная переносимая доза OCU410ST.
- Серьезных нежелательных явлений не зарегистрировано
- Одобрен переход к этапу 2 с использованием высоких и средних доз OCU410ST.
Малверн, Пенсильвания, 22 октября 2024 г. - Ocugen, Inc., биотехнологическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых генных и клеточных методов лечения, биологических препаратов. и вакцин, сегодня объявила, что Совет по мониторингу данных и безопасности клинического исследования OCU410ST GARDian одобрил набор на вторую фазу клинического исследования фазы 1/2. Препарат OCU410ST (AAV5-hRORA) - это новая генная терапия, разрабатываемая для лечения болезни Штаргардта.
“Совет по мониторингу данных и безопасности рекомендовал перейти ко второй фазе, поскольку данные по безопасности показывают, что OCU410ST на сегодняшний день кажется безопасным и хорошо переносится, - сообщил Чарльз Вайкофф, доктор медицинских наук, директор по исследованиям Retina Consultants Техаса и Retina Consultants Америки и ведущий исследователь. - Профиль безопасности и переносимости OCU410ST остается обнадеживающим, поскольку клинические испытания продолжаются, и дают надежду пациентам с болезнью Штаргардта, для которой до сих пор нет одобренного FDA лечения”.
Первая фаза клинического исследования фазы 1/2 представляла собой открытое исследование с подбором доз, в котором приняли участие девять пациентов, получавших либо низкую (3,75 x 1010 векторных геномов/мл), либо среднюю (7,5 x 1010 векторных геномов/мл), либо высокую (2,25 x 1011 векторных геномов/мл) дозу OCU410ST, вводимую посредством субретинальной инъекции. О серьезных нежелательных явлениях не сообщалось, и Совет по мониторингу данных и безопасности определил, что высокая доза является максимально переносимой дозой.
Болезнь Штаргардта - наиболее распространенная форма наследственной макулярной дистрофии. Симптомы двусторонней потери центрального зрения обычно начинаются в детстве и со временем постепенно ухудшаются.
“Мы с энтузиазмом относимся к потенциалу OCU410ST как первой однократно вводимой модифицирующей генной терапии для лечения болезни Штаргардта, - сообщил Хума Камар, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, главный медицинский директор Ocugen. - Нас воодушевляет перспектива закрытия медицинских потребностей примерно 100 000 пациентов с болезнью Штаргардта в США и Европе”.
Клиническое исследование GARDian в настоящее время проводится в 6 ведущих центрах хирургии сетчатки в США.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.