Новость 03.02.2025 164

SpliceBio получила разрешение FDA на начало клинических испытаний терапии сплайсингом белков при болезни Штаргардта

Компания также запустила исследование естественного течения болезни пациентов, чтобы предоставить информацию для запланированных клинических испытаний.

SpliceBio, компания по производству генетических лекарств, разрабатывающая методы лечения наследственных заболеваний сетчатки и других заболеваний с помощью сплайсинга белков, получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на запуск фазы 1/2 клинических испытаний SB-007, новой терапии сплайсинга белков для лечения болезни Штаргардта, вызванной мутациями гена ABCA4. Испытание, известное как ASTRA, планируется начать в первой половине 2025 года. Подробности испытания появятся позже. ASTRA - первое клиническое исследование терапии сплайсингом белков, одобренное FDA.

SpliceBio в настоящее время проводит исследование естественного течения болезни Штаргардта примерно у 75 человек в нескольких клинических центрах по всей территории США. Исследование естественной истории болезни, известное как POLARIS, поможет компании уточнить требования, предъявляемые пациентам для участия в программе ASTRA. Исследование также позволит лучше понять прогрессирование заболевания и определить наилучшие показатели результатов для определения насколько эффективен препарат SB-007 в исследовании.

Болезнь Штаргардта, как и большинство других наследственных заболеваний сетчатки вызваны мутациями в одном из генов. Гены подобны инструкциям, которые клетки считывают для производства белков, имеющих решающее значение для здоровья и функционирования клеток. Подобно ошибкам или опечаткам в инструкциях, мутации приводят к тому, что клетки производят недостаточное или неправильное количество белков, что приводит к заболеванию. Хотя многие новые методы генной терапии заболеваний сетчатки включают доставку совершенно нового гена для компенсации мутировавшего гена, ген ABCA4 слишком велик, чтобы его можно было доставлять с помощью широко используемых вирусных систем доставки.

Сплайсинг белка с помощью SB-007 включает доставку к клеткам сетчатки гена ABCA4 в виде двух половин с использованием двойных вирусных векторов. Попадая в клетки, половина каждого гена образует половину белка. Препарат SB-007 использует специальный биохимический процесс, называемый сплайсингом белка, для соединения двух половин в полноразмерный функциональный белок.

SB-007 предназначен для однократного введения под сетчатку.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.