Новость 23.01.2017 269

Топ 9 открытий 2016 года в сфере лечения тяжелых глазных заболеваний

Наследственные глазные заболевания, такие как пигментный ретинит и болезнь Штаргардта, к сожалению, пока не лечатся, но в последние годы исследования в этой сфере свидетельствуют, что, возможно, успех уже близок.

В настоящее время практически все поиски сосредоточены в четырех областях:

  • Генная терапия
  • Терапия с помощью стволовых клеток
  • Лекарственная терапия
  • Искусственное зрение

И мы решили вас познакомить с 9 главными открытиями, которые были сделаны в 2016 году в этой сфере и которые выделил канадский фонд The Foundation Fighting Blindness.

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ

Сегодня многие эксперты считают это направление наиболее перспективным. В 2016 году было много различных исследований в этой сфере, включая первые опыты использования технологии редактирования генов и попыток создания генной терапии на базе оптогенетики*.

9. Доктор Ян Макдональд завершил первую половину своего двухлетнего испытания генной терапии для пациентов, больных хороидермией**. Команда Макдональда была одной из первых, которая попробовала использовать восстановить зрение пациентов с помощью генной терапии. Пока результаты этой работы не опубликованы, но здесь она отмечается как пионерская работа на еще не затоптанном поле генной терапии.

8. Доктор Андраш Надь - это один из лидеров в сфере терапии стволовыми клетками, который в своей работе использует и генную терапию. Его группа работает над созданием метода лечения стволовыми клетками возрастной макулярной дистрофии (ВМД). В этом году они обнаружили, что их генно-модифицированные стволовые клетки могут использоваться для ввода лекарственных средств в место поражения зрения и способны выживать в течении длительного времени после их прививания. Таким образом они доказали, как безопасность их метода, так и его эффективность для использования в качестве одномоментного лечения ВМД.

ТЕРАПИЯ СТВОЛОВЫМИ КЛЕТКАМИ

Это был бурный год для этой технологии. Были сделаны открытия, полностью изменившие мир использования стволовых клеток, а также определившие основные проблемы и возможности для лечения зрения с помощью таких технологий.

7. Исследования доктора Валери Уоллес фокусировались на замене с помощью стволовых клеток поврежденных фоторецепторных колбочек, которые играют важнейшую роль для центрального, четкого и цветного зрения. Именно с гибелью колбочек связана потеря центрального зрения при ВМД и поздней стадии пигментного ретинита. В этом году д-р Уоллес разработала новою модель изучения колбочек, которая будет использоваться учеными во всем мире для тонкой настройки методов трансплантации стволовых клеток.

6. Работа доктора Жильбера Бернье также связана с колбочками фоторецепторов. Бенье создал новый метод производства большого количества колбочек для трансплантационной терапии. Кроме этого, он смог разработать лучшие животные модели, которые необходимы для экспериментов перед началом испытаний на людях, и уже комплектует команду лучших экспертов для проведения этих исследований.

5. Несколько по-другому подошел к методу трансплантационной терапии стволовыми клетками доктор Мишель Кэвуэт. В 2016 году доктор обнаружил ключевые гены, которые связаны с развитием фоторецепторов и, в частности, гены, которые отвечают за формирование фоторецепторов в виде колбочек или палочек. Контролирование такого развития может помочь разработать эффективную терапию стволовыми клетками.

4. Доктор Сара Макфарлейн исследует процесс миграции клеток глаза в обычных условиях и при травме. В этом году она получила важные данные о поведении на ранней стадии развития клеток, которые потом превращаются в пигментный эпителий сетчатки. Это очень важно, поскольку эти клетки сейчас тестируются в качестве стволовых клеток для лечения в исследованиях, связанных с ВМД и болезнью Штаргардта. В настоящее время Макферлейн разрабатывает новые средства "живого" контроля клеток, которые должны помочь разработать эффективную терапию стволовыми клетками.

ЛЕКАРСТВЕННАЯ ТЕРАПИЯ

Ученые работают над созданием новых лекарств, которые предназначены для сохранения оставшегося зрения и предотвращения дальнейшего его ухудшения. В 2016 году здесь были достигнуты выдающиеся результаты.

3. Доктор Шерил Грегори-Эванс разработала лекарство, позволяющее противодействовать процессу, отвечающему за примерно 35% случаев врожденного амавроза Лебера. Это лекарство, которое позволяет клеточному аппарату сетчатки игнорировать мутацию, нарушающую образование специфического белка в глазу и вызывающую нарушение работы зрительного нерва. Причем, если лекарство будет использовано вовремя, то сетчатка не пострадает. Такой успех лечения одной из болезней зрения позволяет начать работы по его тестированию для лечения других наследственных заболеваний зрения.

2. Бруно Лариви разработал новое лекарственное лечение возрастной макулярной дистрофии. Он разработал новый препарат BMP9, который имеет такую же эффективность для предотвращения роста новых кровеносных сосудов в сетчатке как анти-VEGF агенты***, но лишен их недостатков, таких как необходимость использования инъекций в глаз.

1. Открытие доктора Жана-Себастиана Джояля фундаментально изменило понимание влажной ВМД. Во-первых, он обнаружил, что фоторецепторы используют альтернативный путь производства энергии (lipid β-oxidation) в дополнение к сахарному метаболизму. Во-вторых, манипулируя этим процессом фармакологическим способом, ученый доказал, что дефицит "питания" заставляет фоторецепторы увеличить производство белка VEGF, который связан с ростом количества кровеносных сосудов в сетчатке при влажной ВМД. Это открытие позволило понять ранее неизвестный механизм возникновения влажной ВМД, что может помочь в разработке лечение этого заболевания.

 

* Оптогенетика — методика исследования работы нервных клеток, основанная на внедрении в их мембрану специальных каналов — опсинов, реагирующих на возбуждение светом.

** Хороидеремия - наследственное рецессивное дегенеративное заболевание сетчатки, которое приводит к дегенерации хориокапиляров пигментного эпителия сетчатки и фоторецепторов глаза.

*** Анти-VEGF агенты - ингибиторы (блокировщики) сосудистого фактора роста эндотелия (VEGF), который считается ключевым звеном в процессе разрастания новых кровеносных сосудов в сетчатке.