Новость 06.04.2020 721

Ученые успешно тестируют новый способ проведения генной терапии болезни Штаргардта

Американские ученые из Западного резервного университета Кейса использовали уникальный метод безопасной генной терапии для борьбы с редким генетическим заболеванием глаз, известным как болезнь Штаргардта

Используя в качестве носителей вместо обычно применяемых аденоассоциируемых вирусов химически модифицированные липиды, они добились того, что развитие болезни остановилось в животных моделях на период восемь месяцев после проведения лечения. 

Информация об этом исследовании была недавно опубликована в журнале Molecular Therapy.

Эти эксперименты могут дать некоторую надежду людям с болезнью Штаргардта, наследственным заболеванием сетчатки, также известным как "макулярная дистрофия" или "ювенильная макулярная дегенерация", потому что она часто начинает развиваться в детском или подростковом возрасте. Хотя люди с этой болезнью редко бывают полностью слепыми, они постепенно теряют зрение на оба глаза, становятся очень чувствительными к свету и, в некоторых случаях, у них развивается цветовая слепота.

Липиды — это простые органические соединения, или жирные кислоты, нерастворимые в воде, которые включают в себя различные натуральные масла, воски и стероиды. 

"Поскольку они, в основном, являются ненасыщенными маслами, вероятность повреждения глаз мала, что не всегда происходит при вирусной генной терапии", - сказал руководитель исследования профессор Женг-Ронг Лю.

Генная терапия — это технология, при которой генетический материал вводится в клетки с помощью заранее подготовленного носителя для компенсации мутировавших генов или создания полезного белка. Наиболее успешными носителями генной терапии до сих пор были определенные вирусы (особенно аденоассоциированный вирус), потому что они могут доставить новый ген, "заразив" целевую клетку. 

Но ген, ассоциирующийся с болезнью Штаргардта, известный как ген ABCA4, оказался слишком большим, чтобы вписаться в этот популярный вирус. Некоторые исследователи уже пытались решить эту проблему, разделив ABCA4 на части, а собирая его внутри глаза, но пока с ограниченным успехом. Другие ученые модифицировали более крупный вирус для переноса ABCA4 в глаз - эта технология была протестирована в ходе испытаний на человеке еще в 2011 году, но до сих пор еще не выведена на рынок и недоступна пациентам. 

Ученые во главе с доктором Лю надеются, что этот новый продукт генной терапии в ближайшем будущем может быть классифицирован Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) как "орфанный препарат», потому что болезнь Штаргардта является редким заболеванием и для него пока не существует лечения. Это позволит увеличить вероятность более быстрого одобрения FDA после клинических испытаний и вывода препарата в клиническую практику. 

Невирусная генная терапия также гораздо более рентабельна для производства, чем вирусная терапия, и имеет потенциал получения значительного снижения нынешней высокой цены для генной терапии для лечения заболеваний сетчатки глаз. Профессор Лю заявил, что 

Мы думаем, что в течение двух-трех лет мы действительно сможем начинать помогать людям после тестирования препарата для доказательства его безопасности и эффективности.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: NewsWise