Чтобы видеть!

Существует только один метод лечения наследственного заболевания сетчатки, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и десятки генов, мутации в которых вызывают пигментный ретинит, для которых лечение недоступно.

Благодаря новому трехлетнему гранту в размере 1,5 миллиона долларов от Фонда борьбы со слепотой Сигэми Мацуяма (Shigemi Matsuyama), доцент кафедры офтальмологии медицинского факультета университета Case Western Reserve University, протестирует возможное революционное лекарство, которое можно принимать перорально и которое может устранить многие проявления пигментного ретинита независимо от лежащей в основе генетической мутации.

“Мы считаем, что это может послужить основой для создания пероральных лекарств, предназначенных для предотвращения слепоты у пациентов с пигментным ретинитом, независимо от его генетической причины”.

Сигэми Мацуяма, доцент кафедры офтальмологии медицинского факультета университета Case Western Reserve University

Болезнь… и многообещающая наука

Пигментный ретинит приводит к слепоте, когда клетки сетчатки, реагирующие на свет (фоторецепторы), умирают.

В рамках предыдущей финансируемой Фондом программы разработки лекарств в 2017-2020 годах Мацуяма и его исследовательская группа разработали серию новых перорально активных ингибиторов гибели клеток, известных как цитопротекторные малые соединения (Cytoprotective Small Compounds, CPSC), которые действуют, блокируя активацию Bax, белка, который способствует гибели клеток. Эти соединения предотвратили гибель клеток сетчатки и потерю зрения в четырех мышиных моделях наследственного заболевания сетчатки.

Предлагаемые исследования, включающие токсикологическую оценку и тестирование рецептуры лекарств (как для пероральных препаратов, так и для глазных капель), направлены на продвижение технологии к клиническим испытаниям, регулируемым FDA США.

“Наша основная цель - предоставить лечение на основе CPSC пациентам с пигментным ретинитом, страдающим от страха слепоты” - сказал Мацуяма.

Bax-индуцированная гибель клеток также является основной причиной различных нейродегенеративных состояний, включая глаукому, ишемическое реперфузионное повреждение, боковой амиотрофический склероз и болезнь Альцгеймера.

“Поэтому, - сообщил Мацуяма, - существует значительный потенциал для расширения применения нашего препарата, ингибирующего Bax, для дополнительных целей”.

“Фонд борьбы со слепотой гордится тем, что поддерживает исследования доктора Сигэми Мацуямы, - сообщил Чад Джексон (Chad Jackson), старший директор по доклиническим трансляционным исследованиям Фонда. - Благодаря этому гранту мы продолжаем продвигать научные открытия, которые имеют потенциал для реализации реальных решений для людей, страдающих наследственными заболеваниями сетчатки”.

О Фонде борьбы со слепотой

Фонд занимается лечением слепоты, вызванной спектром заболеваний сетчатки, включая пигментный ретинит, макулярную дегенерацию и синдром Ашера.

Источник:

Case Western Reserve University

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.