Чтобы видеть!

VG801 - это генная терапия на основе двойного аденоассоциированного вирусного вектора, которая использует транссплайсинг мРНК через платформы vgRNA REVeRT и vgAAV для доставки полноразмерного гена ABCA4 с целью лечения болезни Штаргардта и связанных с этим геном заболеваний сетчатки.

Компания ViGeneron была переименована в VeonGen Therapeutics, чтобы отразить ее эволюцию в “клиническую медицинскую компанию, сосредоточенную на разработке трансформирующей генной терапии для пациентов с острыми медицинскими потребностями”.

Помимо ребрендинга, VeonGen также объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус препарата для лечения редкого детского заболевания (RPDD) ее ведущей программе VG801 для лечения дистрофии сетчатки, связанной с мутациями гена ABCA4.

VG801 - это генная терапия на основе двойного аденоассоциированного вирусного вектора, которая использует транссплайсинг мРНК через платформы vgRNA REVeRT и vgAAV для доставки полноразмерного гена ABCA4 с целью лечения болезни Штаргардта и связанных с этим геном заболеваний сетчатки.

В настоящее время VG801 проходит оценку в первом клиническом исследовании фазы 1/2, и продолжается введение препарата пациентам. Компания также разрабатывает функциональную конечную точку в сотрудничестве с FDA в рамках пилотной программы Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA).

Ранее в этом году препарат VG901 от VeonGen для лечения пигментного ретинита, связанного с CNGA1, также получил статус RPDD.

Кэролайн Мань Сюй (Caroline Man Xu), доктор философии, соучредитель и генеральный директор компании VeonGen Therapeutics, прокомментировала ребрендинг в пресс-релизе компании.

“Этот ребрендинг отражает наш путь - от создателя новаторских платформ доставки до компании на клинической стадии с двумя генными терапиями. Учитывая прогресс препаратов VG801 и VG901 в клинических испытаниях и демонстрацию нашими платформами надежного трансляционного потенциала, мы хорошо подготовлены к расширению границ генетической медицины в офтальмологии и за ее пределами, - сообщила Мань Сюй. - Присвоение препарату VG801 статуса препарата для лечения редкого детского заболевания FDA не только подчеркивает силу нашего научного подхода, но и концентрирует наши усилия по ускорению разработки и предоставлению новых методов лечения остро нуждающимся пациентам”.

Помимо VG801, VeonGen разрабатывает VG901 - интравитреальную генную терапию для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями CNGA1. В начале 2025 года препарат VG901 также получил статус RPDD.

Ссылки:

ViGeneron rebrands as VeonGen Therapeutics and announces FDA Rare Pediatric Disease Designation and clinical progress for lead gene therapy VG801 in Stargardt Disease. Published June 5, 2025. Accessed June 5, 2025. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/06/05/3094322/0/en/ViGeneron-Rebrands-as-VeonGen-Therapeutics-and-Announces-FDA-Rare-Pediatric-Disease-Designation-and-Clinical-Progress-for-Lead-Gene-Therapy-VG801-in-Stargardt-Disease.html

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.