Новость 27.01.2025 228

ViGeneron получила разрешение FDA на начало клинических испытаний генной терапии с транссплайсингом мРНК при болезни Штаргардта

Компания также планирует провести клинические испытания в странах ЕС.

ViGeneron, компания, разрабатывающая генетическую терапию глазных заболеваний, получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на запуск фазы 1/2 клинических испытаний VG801, новой генной терапии с транссплайсингом мРНК для людей с болезнью Штаргардта и другими заболеваниями сетчатки, вызванными с мутациями гена ABCA4. Компания также будет добиваться разрешения Европейского агентства по лекарственным средствам на проведение клинических испытаний в странах ЕС. Дополнительная информация о запланированном клиническом исследовании появится позже.

Болезнь Штаргардта и большинство других наследственных заболеваний сетчатки вызваны мутациями в одном из генов. Гены подобны инструкциям. Информация от генов транскрибируется в сообщения, называемые мРНК, которые клетки считывают, чтобы создать белки, имеющие решающее значение для здоровья и функционирования клеток. Если в гене происходит мутация (т. е. ошибка в инструкции), она

в мРНК, и клетка вырабатывает недостаточное количество или неправильные белки, что приводит к заболеванию.

Хотя многие новые методы генной терапии заболеваний сетчатки включают доставку совершенно нового гена в клетки сетчатки для компенсации мутировавшего гена, ген ABCA4 слишком велик для того, чтобы его можно было доставлять с помощью обычно используемых вирусных систем доставки.

VG801 преодолевает проблему доставки большого гена ABCA4, доставляя его двумя половинками с использованием двойных вирусных векторов. Попав в клетку, половина мРНК транскрибируется с каждой половины гена. VG801 использует специальный биохимический процесс, называемый транс-сплайсингом, для соединения двух половин мРНК вместе. Затем клетка считывает полную мРНК, чтобы создать функциональный белок. VG801 вводится при помощи однократной инъекции в стекловидное тело.

ViGeneron также объявила, что FDA выбрало ее предложение для пилотной программы по улучшению конечных точек редких заболеваний (RDEA). Программа RDEA призвана способствовать инновациям и продвижению программ разработки лекарств для лечения редких заболеваний. В рамках программы RDEA ViGeneron будет сотрудничать с FDA на протяжении всего процесса разработки новых конечных точек эффективности. Идентификация новых конечных точек - показателей, которые позволяют клиническим исследователям определить, сохраняет или восстанавливает ли зрение новая терапия, - имеет решающее значение для успеха клинических испытаний и одобрения лечения регулирующими органами.

В апреле 2024 года ViGeneron запустила фазу 1/2 клинического исследования генной терапии для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями в гене CNGA1.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.