Новость 13.05.2024 210

ViGeneron запускает клинические испытания генной терапии пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене CNGA1

Генная терапия вводится при помощи менее инвазивной интравитреальной инъекции.

ViGeneron GmbH, компания по разработке генной терапии в Мюнхене, Германия, ввела дозу первому пациенту в клиническом исследовании фазы 1b своей генной терапии для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями в гене CNGA1. Исследование с участием шести пациентов проходит в Тюбингенском университете в Германии.

Ген CNGA1 играет важную роль в фототрансдукции - преобразовании света в электрические сигналы в фоторецепторах-палочках. Это клетки сетчатки, которые обеспечивают ночное и периферическое зрение. Люди с пигментным ретинитом, вызванным мутациями гена CNGA1, изначально теряют ночное и периферическое зрение. По мере прогрессирования заболевания потеря палочек может привести к потере колбочек и, как следствие, потере центрального зрения.

Новая генная терапия, использует технологию vgAAV компании ViGeneron для доставки генов при помощи аденоассоциированного вируса. Технология позволяет вводить лекарство в стекловидное тело. Интравитреальные инъекции часто выполняются в кабинете врача. Компания заявляет, что vgAAV может доставлять копии гена CNGA1 к фоторецепторам, расположенным в задней части глаза.

Большинство других аденоассоциированных вирусов, используемых для введения генной терапии в сетчатку, вводятся субретинально. Этот подход временно отделяет хрупкую сетчатку, но позволяет терапии действовать в задней части глаза непосредственно на фоторецепторы. Субретинальное введение проводят хирургическим путем.

Компания ViGeneron также разрабатывает двухвекторную систему vgAAV для доставки больших генов, которые превышают вместимость традиционных систем доставки аденоассоциированных вирусов. Двухвекторная система компании, известная как REVeRT, доставляет ген в виде двух частей ДНК. Попав в клетку, сообщения (мРНК), закодированные половинками ДНК, объединяются, поэтому клетка может производить правильный белок для корректного функционирования и выживания. Компания работает над клиническим испытанием доставки при помощи REVeRT гена ABCA4, мутации в котором обычно связаны с болезнью Штаргардта.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.