Viralgen и Axovia объединяются для производства экспериментальной генной терапии для лечения дистрофии сетчатки у пациентов с синдромом Барде-Бидля
Совместные усилия компаний благодаря экспериментальной генной терапии дадут надежду пациентам с синдромом Барде-Бидля, страдающим от дегенерации сетчатки.
Сан-Себастьян, Испания и Лондон, Великобритания (22 января 2025 г.) - Viralgen и Axovia Therapeutics сегодня объявили об объединении усилий для продвижения разработки и производства экспериментальной генной терапии на основе AAV9, направленной на лечение дистрофии сетчатки у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS), вызванным биаллельными мутациями в гене BBS1. Это партнерство предоставит пациентам доступ к инновационному экспериментальному лечению, которое может остановить гибель фоторецепторных клеток и дегенерацию сетчатки, а также остановить потерю зрения.
Синдром Барде-Бидля - это генетическое заболевание, вызывающее мультисистемные нарушения, среди которых ожирение и прогрессирующая дистрофия сетчатки являются наиболее серьезными симптомами. Это заболевание возникает у людей, имеющих биаллельные мутации в гене BBS1, что приводит, помимо других проявлений, к прогрессирующей потере зрения и полной слепоте.
Благодаря этому сотрудничеству Viralgen и Axovia будут работать вместе, чтобы предоставить пациентам экспериментальную генную терапию, которая использует оптимизированный по кодонам вектор BBS1 AAV9 для снижения потери зрения, вызванной генетическими дефектами в гене BBS1. Эта экспериментальная терапия будет производиться на современном предприятии Viralgen, используя опыт компании в производстве аденоассоциированных вирусных векторов и клеточную линию Pro10™, а также производственную платформу.
“Поскольку Axovia продвигает в сторону клинических испытаний свой портфель потенциальных методов лечения, направленных на устранение генетических причин слепоты, мы хотим убедиться, что имеем возможность масштабировать производство аденоассоциированных вирусных векторов для поддержки этих усилий. Мы очень рады партнерству с компанией Viralgen, - сообщил соучредитель и главный научный сотрудник доктор Виктор Эрнандес (Dr. Victor Hernandez). - Наша ведущая программа AXV-101, которая разрабатывается для лечения дистрофии сетчатки, связанной с синдромом Барде-Бидля, как ожидается, поступит в клиническую разработку в середине 2025 года. Мы считаем, что это партнерство обеспечит быструю и эффективную разработку, поскольку мы стремимся как можно скорее обеспечить пациентов этой терапией”.
“Мы рады сотрудничать с Axovia и использовать наш опыт производства аденоассоциированных вирусных векторов. Мы стремимся поставлять качественные векторы и осуществлять своевременные поставки с целью предоставления лечения пациентам, страдающим дистрофией сетчатки, связанной с мутациями в гене BBS1”, - сообщил Джимми Ванхов (Jimmy Vanhove), генеральный директор Viralgen.
Это партнерство объединит опыт Axovia в разработке генной терапии с возможностями Viralgen по производству аденоассоциированных вирусных векторов мирового класса, гарантируя, что пациенты с синдромом Барде-Бидля вскоре смогут получить экспериментальное лечение. Обе компании стремятся предоставить эффективное решение в области генной терапии для удовлетворения насущных медицинских потребностей пациентов, страдающих дистрофией сетчатки, связанной с BBS1. Это сотрудничество знаменует собой шаг вперед в предоставлении лечения популяции пациентов, у которых до сих пор не было вариантов лечения.
Для получения дополнительной информации посетите viralgen.com.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.