Включить зрение
Во всем мире более 190 миллионов человек страдают заболеваниями сетчатки, при которых гибель фоторецепторных клеток приводит к потере зрения.
К ним относятся редкие наследственные заболевания сетчатки, такие как пигментный ретинит или болезнь Штаргардта, и более распространенные заболевания со сложным генетическим профилем, такие как возрастная макулярная дистрофия (ВМД).
"В настоящее время не существует лекарства от слепоты после потери фоторецепторов, - говорит доктор Раймонд Вонг, возглавляющий исследования по клеточному перепрограммированию в CERA (Centre for Eye Research Australia). - Наша команда работает над созданием новой генной терапии, которая поможет регенерировать фоторецепторы и лечить широкий спектр дегенеративных заболеваний сетчатки".
В последние годы наблюдается быстрый прогресс в исследованиях в области генной терапии, что позволяет надеяться на появление множества новых методов лечения наследственных заболеваний сетчатки, которые на протяжении десятилетий считались не поддающимися лечению.
Традиционная генная терапия заболеваний сетчатки направлена на остановку потери фоторецепторов путем использования безопасных вирусных векторов для введения генов в глаз - либо с целью замены дефектных генов на здоровые копии, либо введения защитного гена для предотвращения повреждения клеток.
Эти потенциальные методы лечения имеют высокую степень направленности на генетический профиль, который они лечат - пациентам необходимо будет индивидуально подбирать подходящую терапию.
Доктор Вонг и его команда используют другой подход. Вооружившись опытом в нескольких инновационных технологиях, включая перепрограммирование клеток, транскриптомику и активацию генов методом CRISPR, команда доктора Вонга изучает пути разработки генной терапии, которая могла бы регенерировать фоторецепторы при широком спектре заболеваний сетчатки.
Все клетки сетчатки имеют точный генетический профиль и строго определенные гены, которые они экспрессируют, чтобы нормально функционировать. Профессор Вонг и его команда хотят взять профиль, обеспечивающий успешное функционирование фоторецепторов, и использовать его для "перепрограммирования" другой группы клеток сетчатки, известной как глия Мюллера.
У людей многие миллионы глиальных клеток Мюллера помогают поддерживать структурную и функциональную стабильность других клеток сетчатки. Они представляют особый интерес для исследователей, поскольку обладают свойствами стволовых клеток, а у других видов, таких как рыба-зебра и курица, они обладают естественной способностью к регенерации сетчатки.
Доктор Вонг рассказывает, что
В нашем проекте мы используем транскриптомику - считывание экспрессии генов в клетке - для определения важных наборов генов в сетчатке человека, в частности в фоторецепторах. Затем мы выращиваем глиальные клетки Мюллера в лаборатории и с помощью технологии активации генов CRISPR включаем различные наборы генов в клетках, чтобы превратить их в фоторецепторы.
Проект поддерживается Национальным советом Австралии по здравоохранению и медицинским исследованиям, а также благотворителями. В настоящее время исследование находится на доклинической стадии, тестируется на клетках в лаборатории и на животных моделях.
* Транскриптомика одиночных клеток — область биологических исследований, в которой основным инструментом служат методы количественного анализа экспрессии генов в индивидуальных клетках.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Mirage News