Новость 28.01.2022 173

Вниманию пациентов с синдромом Ашера (USH2A, 13 экзон). Клинические испытания!!!

Друзья, приветствую!

Никогда не писал вступления к новости, но в данном случае такой формат самый уместный. На этой неделе я говорил с представителем компании PROQR о возможности участия российских пациентов с синдромом Ашера и подтвержденной мутацией в 13 экзоне гена USH2А в данном исследовании и получил положительный ответ. В настоящий момент открыт только один центр в США, но к середине весны должны открыться европейские центры, в которые могут быть включены российские пациенты. Также я надеюсь на открытие центра в РФ (передал контактные данные для связи). Прочитайте описание ниже и, если это ваш случай, отправляйте информацию о себе на PatientInfo@proqr.com Писать можно на русском. Если вас пригласят, то не забудьте обсудить все условия, включая страховку и покрытие поездки, а также возможные риски – у меня сейчас нет такой информации. Ну и на всякий случай, эта информация не является публичной офертой или гарантией участия, но я рад сообщить такую важную новость. И надеюсь, таких новостей будет больше!

Кирилл Байбарин,

МОО "Чтобы видеть!"

 

ProQR Therapeutics: Начата заключительная фаза испытаний препарата для лечения пигментного ретинита и синдрома Ашера

Компания ProQR Therapeutics объявила, что с начала декабря первые пациенты прошли лечение экспериментальной РНК-терапией QR-421a в рамках новых клинических испытаниях Sirius и Celeste.

Sirius и Celeste — это названия двух исследований 2/3 фазы экспериментальной РНК-терапии QR-421a, предназначенной для лечения людей с USH2A-ассоциированным пигментным ретинитом и синдромом Ашера. Это заключительная фаза клинической разработки после положительных результатов испытаний фазы 1/2 (Stellar) в марте 2021 года.

Синдром Ашера является ведущей причиной комбинированной глухоты и слепоты. Люди с синдромом Ашера, опосредованным мутацией гена USH2A, обычно рождаются с потерей слуха и начинают испытывать прогрессирующую потерю зрения в зрелом возрасте. Потеря зрения может также происходить без потери слуха при заболевании пигментным ретинитом, также вызванным мутацией этого гена.

По словам научного директора Retina Foundation of the Southwest, принимающего участие в исследованиях Sirius и Celeste Дэвида Бирча,

Это первые, потенциально решающие испытания генной терапии для этих заболеваний, которые мы рассматриваем как многообещающую веху, дающую надежду сообществам пациентов с пигментным ретинитом и синдромом Ашера.

Sirius и Celeste - это два двойных рандомизированных, имитационно контролируемых 24-месячных исследования с несколькими дозами, целью которых является оценка эффективности препарата QR-421a для остановки потери зрения, а также его безопасности и хорошей переносимости.

В одно из исследований включены не только взрослые, но и дети (в возрасте от 12 лет и старше) с пигментным ретинитом, вызванной мутациями в экзоне 13 гена USH2A. В обоих исследованиях участники будут случайным образом распределены по трем параллельным группам. В двух группах лечения участники получают интравитреальные инъекции QR-421a в различных дозах. В третьей имитационной контрольной группе интравитреальные инъекции имитируются, но исследуемые препараты не вводятся.

Исследование Sirius проводится для людей с глубокой потерей зрения (исходная острота зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) хуже 20/40), и первичной конечной точкой является среднее изменение BCVA по сравнению с исходным уровнем через 18 месяцев в группе лечения по сравнению с контрольной группой. В исследовании Sirius примут участие около 80 человек.

Исследование Celeste предназначено для людей с ранней или умеренной потерей зрения (исходный уровень BCVA равен или лучше 20/40). Первичной конечной точкой является среднее изменение показателей статической периметрии по сравнению с исходным уровнем через 12 месяцев в группах, получающих лечение, по сравнению с контрольной группой. В исследовании Celeste примут участие около 120 человек.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: ProQR