Значимые события ARVO 2025: Beacon сообщает об обнадеживающих результатах в клиническом исследовании генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита
В настоящее время компания проводит набор пациентов для участия в клиническом исследовании фазы 2/3 VISTA.
Компания Beacon Therapeutics, занимающаяся разработкой методов генной терапии в офтальмологии, сообщила об улучшении зрения у пациентов, получавших AGTC-501 - генную терапию X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP), - в ходе второй фазы клинического исследования DAWN. В исследовании DAWN 15 пациентам мужского пола, которым в предыдущем исследовании вводили AGTC-501 в один глаз, провели инъекцию во второй глаз. Предварительные шестимесячные результаты исследования DAWN были представлены 6 мая Марком Пеннеси, доктором медицины и философии из Фонда Retina Foundation of the Southwest, на конференции Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2025 года в Солт-Лейк-Сити, штат Юта.
В испытании DAWN пациенты были поделены на 2 группы: 12 пациентов, получавших высокую дозу AGTC-501, и 3 пациента, получавших низкую дозу (для одного пациента, получавшего высокую дозу, анные за шесть месяцев отсутствовали). Нежелательные явления во время лечения, в целом были несерьезными и легкими или умеренными.
Среднее улучшение остроты зрения при низкой яркости (LLVA) для второго глаза составило 16 букв или около 3 строк на таблице для проверки зрения. (LLVA - это способность читать буквы на таблице для проверки зрения при слабом освещении). Также наблюдались улучшения в микропериметрии, которая измеряет светочувствительность в нескольких точках сетчатки.
Препарат AGTC-501 использует аденоассоциированный вирус, работающий как контейнерная система, для доставки копий гена RPGR в клетки сетчатки пациентов с мутацией в этом гене. По данным Beacon, 70-90 процентов случаев X-сцепленного пигментного ретинита вызваны мутациями в гене RPGR. Лечение проводится путем однократной инъекции под сетчатку.
В настоящее время компания Beacon проводит набор пациентов для участия в клиническом исследовании VISTA фазы 2/3. В исследование будут включены около 75 пациентов мужского пола с X-сцепленным пигментным ретинитом, которые не получали генную терапию. LLVA является основной конечной точкой эффективности для потенциального получения одобрения регулирующих органов.
Как Х-сцепленное заболевание, X-сцепленный пигментный ретинит обычно поражает мужчин. Женщины обычно являются здоровыми носителями, но иногда болеют.
Фонд борьбы со слепотой финансировал доклинические исследования генной терапии, которая в конечном итоге стала препаратом AGTC-501.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.