Значимые события ARVO 2025: генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena улучшает зрение в клиническом испытании фазы 1/2
Значимые события ARVO 2025: генная терапия X-сцепленного ретиношизиса компании Atsena улучшает зрение в клиническом испытании фазы 1/2
В части B исследования примут участие девять взрослых пациентов и три ребенка.
Компания Atsena Therapeutics, разрабатывающая инновационные методы генной терапии наследственных заболеваний сетчатки, сообщила об улучшении как структурных показателей, так и зрения у пациентов, получавших ATSN-201 - генную терапию X-сцепленного ретиношизиса, - в части A клинического исследования фазы 1/2 LIGHTHOUSE. Результаты по девяти пациентам в части A были представлены 8 мая доктором медицины и философии Лесли Эверетт из Орегонского университета здравоохранения и науки (OHSU) на заседании Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO) 2025 года в Солт-Лейк-Сити.
В части А препарат вводился девяти пациентам мужского пола в возрасте не менее 18 лет в один глаз. Оценивались три группы по три пациента в каждой. Данные по группе 1 (получавшей низкую дозу) были представлены через 12 месяцев после лечения. Данные по группе 2 (получавшей высокую дозу) были представлены через 9 месяцев. Данные по группе 3 (получавшей среднюю дозу) были представлены через 3 месяца.
Профиль безопасности препарата ATSN-201 оказался благоприятным. Серьёзных побочных эффектов, связанных с лечением, не наблюдалось.
У семи пациентов в части А наблюдалось разрешение шизиса - расщепления слоев сетчатки, - которое является повреждающим структурным признаком X-сцепленного ретиношизиса. У пациентов со структурными улучшениями обычно наблюдались улучшения в следующих показателях: микропериметрия, измеряющая световую чувствительность в различных локусах (точках) сетчатки; максимальная корригируемая острота зрения (BCVA) и острота зрения при низкой яркости (LLVA), которая измеряет BCVA при тусклом освещении.
В часть B исследования LIGHTHOUSE будут включены девять взрослых и три ребенка (в возрасте не менее 6 лет).
Разработанная компанией Atsena новая генная терапия X-сцепленного ретиношизиса вводится субретинально (под сетчатку). Компания утверждает, что такой подход позволяет эффективнее воздействовать на ту область сетчатки, где это необходимо, то есть на область вблизи повреждающих полостей шизиса в центральной сетчатке, вызванных расщеплением слоев сетчатки у людей с X-сцепленным ретиношизисом. Препарат ATSN-201 использует специально разработанную систему доставки аденоассоциированного вируса (AAV.SPR), которая латерально распространяется по большей площади сетчатки, чем другие системы AAV. AAV.SPR может достичь хрупкой фовеолярной области - крошечной ямки в центральной сетчатке, отвечающей за остроту зрения - путем инъекции за пределами фовеолярной области.
Фонд RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, занимающийся продвижением новых методов лечения на ранних стадиях клинических испытаний и их проведением, является инвестором-основателем компании Atsena.
X-сцепленный ретиношизис вызывается мутациями в гене RS1, который экспрессирует белок под названием ретиношизин, играющий важную роль в поддержании структуры сетчатки и межклеточной адгезии. Как Х-сцепленное заболевание, X-сцепленный ретиношизис обычно поражает мужчин, а женщины являются его здоровыми носителями. X-сцепленный ретиношизис обычно диагностируется у мальчиков в возрасте до 10 лет. Около 30 000 человек в США и ЕС страдают этим заболеванием.
Основатель и главный научный сотрудник компании Atsena Шеннон Бойе, доктор философии из Университета Флориды, является доклиническим разработчиком новых методов генной терапии компании.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.