Значимые события ARVO 2025: РНК-терапии пигментного ретинита компании PYC улучшает зрение у пациентов
Компания PYC планирует провести клиническое испытание фазы 2/3 этой терапии в конце 2025 г.
Компания PYC Therapeutics сообщила о многообещающих результатах двух клинических испытаний фазы 1/2, проходящих в США и Австралии, оценивающих VP-001, новую РНК-терапию для людей с пигментным ретинитом 11 типа, вызванным мутациями в гене PRPF31. Компания планирует запустить клиническое исследование фазы 2/3 препарата VP-001 в конце 2025 года.
Результаты фазы 1/2 были представлены Лесли Эверетт (Lesley Everett), доктором медицинских наук, доктором философии из Орегонского университета здравоохранения и науки (OHSU), на Саммите инноваций в области ретинальной терапии 2 мая 2025 года в Солт-Лейк-Сити, штат Юта. Саммит был организован Фондом борьбы со слепотой и OHSU. В свой 10-й год Саммит проводился перед ежегодным собранием Ассоциации исследователей в области зрения и офтальмологии (ARVO).
В первых двух клинических испытаниях VP-001 приняли участие в общей сложности 18 пациентов. В испытании PLATYPUS приняли участие 12 пациентов, которым была введена однократная доза VP-001. В испытании WALLABY приняли участие 6 пациентов, которым были введены множественные дозы VP-001. В испытаниях оценивались четыре уровня доз: 3, 10, 30 и 75 мкг. Исследователи испытания сообщили, что 30 мкг - это минимальная доза VP-001 с терапевтическим потенциалом. Компания также проводит расширенное исследование под названием DINGO, чтобы продолжить введение препарата некоторым пациентам, ранее получавшим дозы в PLATYPUS и WALLABY.
Исследователи сообщили о среднем улучшении остроты зрения при низкой яркости (LLVA), способности читать буквы на таблице для проверки зрения при тусклом свете, у пациентов, которые получили несколько терапевтических доз VP-001. Кроме того, исследователи сообщили о среднем улучшении микропериметрии, которая измеряет светочувствительность в разных точках сетчатки, у пациентов, получавших несколько терапевтических доз в двух испытаниях.
Один из участников испытания сказал: “Я впервые увидел самолеты в небе. Это было потрясающе! Когда мы путешествуем в национальных парках и останавливаемся в кемпинге, я теперь самостоятельно могу передвигаться в сумерках по незнакомым местам. Мое поле зрения расширилось - я вижу в своем окружении то, чего никогда не мог видеть”.
Неблагоприятные явления, возникающие во время лечения, в испытаниях PLATYPUS и WALLABY были в основном легкими или связанными с процедурой.
Препарат VP-001 предназначен для модификации РНК, генетических сообщений, которые клетки считывают, чтобы произвести критически важные для здоровья и функционирования всех клеток в организме белки. Модифицируя РНК, можно усилить или уменьшить экспрессию белка в зависимости от терапевтической необходимости. Терапия осуществляется путем инъекции в стекловидное тело. Интравитральные инъекции обычно можно сделать в кабинете офтальмолога.
У людей с пигментным ретинитом 11 типа одна копия гена PRPF31 является нормальной и производит относительно нормальный уровень белка, в то время как другая копия PRPF31 мутировала и не производит достаточного количества белка. Общий сниженный уровень белка PRPF31 у пациентов с пигментным ретинитом 11 типа приводит к дегенерации сетчатки и потере зрения.
Исследователи из компании PYC обнаружили, что путем снижения активности другого гена, CNOT3, они могут усилить экспрессию белка PRPF31. Поэтому они разработали препарат VP-001 - крошечный фрагмент синтетического генетического материала, предназначенный для уменьшения количества РНК, экспрессируемой CNOT3, что увеличивает экспрессию белка PRPF31.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.